1 Förderziel, Zuwendungszweck, Rechtsgrundlagen

1.1 Förderziel

Es gibt mehr als 6 000 seltene Erkrankungen, der größte Teil von ihnen ist genetisch bedingt. Obwohl jede einzelne seltene Erkrankung nur wenige Menschen betrifft, leiden in Europa insgesamt mindestens 26 bis 30 Millionen Menschen an diesen Krankheiten. Seltene Erkrankungen sind für das Gesundheitssystem eine besondere Herausfor­derung: Sie treten häufig bereits im Kindesalter auf, führen in vielen Fällen zu einer signifikanten Verminderung ­der Lebenserwartung und nehmen meist einen chronischen Verlauf mit großem Einfluss auf die Lebensqualität.

Deshalb sind dringend weitere Forschungsanstrengungen im Bereich der seltenen Erkrankungen nötig, um bessere Kenntnisse zur Prävention, Diagnose und Behandlung zu erlangen. Die Forschung in diesem Bereich wird dadurch erschwert, dass auf ganz unterschiedlichen Ebenen Ressourcen fehlen: (1) Zu jeder einzelnen Krankheit forschen vergleichsweise wenige Wissenschaftler, (2) die wenigen Patienten¹ sind räumlich weit verteilt, was die Zusammenführung in aussagekräftigen Kohortenstudien erschwert, (3) existierende Datenbanken und Materialsammlungen ­haben einen begrenzten Umfang, sind kaum standardisiert und für die wissenschaftliche Fachöffentlichkeit nur schwer zugänglich, (4) die betreffenden Krankheitsbilder haben einen oft sehr komplexen klinischen Phänotyp, weshalb ihre Behandlung und Erforschung interdisziplinäre Ansätze erfordern.

Wegen der jeweils kleinen Zahl von Patienten, die von einer einzelnen seltenen Krankheit betroffen sind, sowie der zersplitterten Forschungslandschaft ist das Gebiet der seltenen Erkrankungen eines der Forschungsfelder, das von einer internationalen, koordinierten Zusammenarbeit besonders profitieren kann.

In diesem Zusammenhang hat das Europäische Gemeinsame Programm für seltene Erkrankungen (EJP RD) seit 2019 drei gemeinsame transnationale Bekanntmachungen durchgeführt, um die Koordinierung der Forschungsbemühungen europäischer, assoziierter und nichteuropäischer Länder auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen sowie die Umsetzung der Ziele des „International Rare Diseases Research Consortiums“ (IRDiRC) weiter zu unterstützen. Diese Maßnahmen erfolgen im Anschluss an die zehn gemeinsamen transnationalen Bekanntmachungen des ERA-Net E-Rare seit 2006.

Das Ziel dieser Förderrichtlinie ist es, die Entwicklung von neuen analytischen Methoden und Verfahren zur Beschleunigung der Diagnose und Unterstützung der diagnostischen Begleitung bei seltenen Erkrankungen voranzutreiben. Hierdurch sollen die Möglichkeiten zur Diagnosestellung für Menschen mit seltenen Erkrankungen mittelfristig verbessert werden. Dabei wird erwartet, dass bisher ungeklärte Ursachen von Erkrankungen aufgeklärt werden können und die entwickelten Methoden in der klinischen Praxis Anwendung finden. Darüber hinaus sollen die Ergebnisse jedes einzelnen Forschungsvorhabens in mindestens einer Veröffentlichung publiziert oder patentiert werden.

Das Ziel dieser Bekanntmachung steht im Einklang mit den Zielen von IRDiRC, die die internationale Zusammenarbeit zur Erforschung von seltenen Erkrankungen stärken sollen (für weitere Informationen siehe die IRDiRC-Internetseite).

1.2 Zuwendungszweck

Zuwendungszweck ist die Förderung von exzellenten transnationalen Forschungsvorhaben, die durch die Zusammenarbeit von verschiedenen Disziplinen Fortschritte in der Diagnostik von seltenen Erkrankungen ermöglichen. Diese sollen sich mit den Themen der Phänotyp-basierten Diagnose, prognostischen Markern, Stratifizierung von Varianten und Modellen für die Diagnostik von Erkrankungen mit gemeinsamen Signalwegen befassen.

Zahlreiche nationale und regionale Förderorganisationen werden sich an der gemeinsamen transnationalen Bekanntmachung des EJP RD 2022 beteiligen. Die Fördermaßnahme wird zeitgleich durch die Förderorganisationen im jeweiligen Land veröffentlicht. Folgende Organisationen beteiligen sich an dieser Bekanntmachung:

• das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Deutschland;
• Medical Research Future Fund (MRFF), Australien;
• der Wissenschaftsfonds (FWF), Österreich;
• die Research Foundation Flanders (FWO), Belgien;
• der Fund for Scientific Research – FNRS (F.R.S. – FNRS), Belgien;
• die Canadian Institutes of Health Research – Institute of Genetics (CIHR – IG), Kanada;
• der Fonds de recherche du Québec-Santé (FRQS), Québec (Kanada);
• das Ministry of Education, Youth and Sports (MEYS), Tschechien;
• die Academy of Finland (AKA), Finnland;
• die French National Research Agency (ANR), Frankreich;
• die French Foundation for Rare Diseases (FFRD), Frankreich;
• das National Research, Development and Innovation Office (NKFIH), Ungarn;
• das Health Research Board, (HRB), Irland;
• das Chief Scientist Office of the Ministry of Health (CSO/MOH), Israel;
• das Italian Ministry of Health (MoH), Italien;
• die Regional Foundation for Biomedical Research (FRRB), Lombardei (Italien);
• die Tuscany Region (RT/TuscReg), Toscana (Italien);
• das Research Council of Lithuania (RCL), Litauen;
• der National Research Fund (FNR), Luxemburg;
• das National Centre for Research and Development (NCBiR), Polen;
• die Slovak Academy of Sciences (SAS), Slovakei;
• das National Institute of Health Carlos III (ISCIII), Spanien;
• das Swedish Research Council (SRC), Schweden;
• Vinnova, Schweden;
• die Swiss National Science Foundation (SNSF), Schweiz;
• die Netherlands Organization for Health Research and Development (ZonMw), Niederlande;
• das Scientific and Technological Research Council of Turkey (TÜBITAK), Türkei;

Die Fördermaßnahme wird zentral durch ein gemeinsames „Joint Call“-Sekretariat (JCS) koordiniert. Das gemeinsame Sekretariat ist bei dem National Institute of Health Carlos III (ISCIII), Spanien, angesiedelt. Für die eigentliche Umsetzung der nationalen Teilvorhaben gelten die jeweiligen nationalen Richtlinien.

Zusätzliche wichtige Informationen zu dieser transnationalen Bekanntmachung sind dem englischsprachigen Bekanntmachungstext und den zugehörigen EJP RD-Internetseiten http://www.ejprarediseases.org/ zu entnehmen.

Diese Förderrichtlinie gilt in Verbindung mit dem Rahmenprogramm Gesundheitsforschung, siehe https://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/files/Rahmenprogramm_Gesundheitsforschung_barrierefrei.pdf

Die Ergebnisse des geförderten Vorhabens dürfen nur in der Bundesrepublik Deutschland oder dem EWR, der Schweiz, Türkei, Israel, Kanada und Australien genutzt werden.

1.3 Rechtsgrundlagen

Der Bund gewährt die Zuwendungen nach Maßgabe dieser Förderrichtlinie, der §§ 23 und 44 der Bundeshaushaltsordnung (BHO) und den dazu erlassenen Verwaltungsvorschriften sowie der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Ausgabenbasis (AZA)“ und/oder der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Kostenbasis (AZK)“ des BMBF. Ein ­Anspruch auf Gewährung der Zuwendung besteht nicht. Vielmehr entscheidet die Bewilligungsbehörde aufgrund ihres pflichtgemäßen Ermessens im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel.

Nach dieser Förderrichtlinie werden staatliche Beihilfen auf der Grundlage von Artikel 25 Absatz 1 und Absatz 2 Buchstaben a bis c und Artikel 28 Absatz 1 der Allgemeinen Gruppenfreistellungsverordnung (AGVO) der EU-Kom­mission gewährt.² Die Förderung erfolgt unter Beachtung der in Kapitel I AGVO festgelegten Gemeinsamen Bestimmungen, insbesondere unter Berücksichtigung der in Artikel 2 der Verordnung aufgeführten Begriffsbestimmungen (vgl. hierzu die Anlage zu beihilferechtlichen Vorgaben für die Förderrichtlinie).

2 Gegenstand der Förderung

Es soll eine begrenzte Anzahl ambitionierter, innovativer, multinationaler und multidisziplinärer Verbundvorhaben gefördert werden, die sich mit der Entwicklung von neuen analytischen Methoden und Verfahren zur Beschleunigung der Diagnose oder der Unterstützung der diagnostischen Begleitung bei seltenen Erkrankungen beschäftigen.

Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne seltene Krankheit fokussiert sein. Hierfür wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen in der EU, EU-assoziierten Staaten, Australien oder Kanada betrifft.

Transnationale kooperative Forschungsanträge müssen zumindest eines der folgenden Themengebiete zum Gegenstand haben, die in ihrer Relevanz für die Förderinitiative gleichwertig sind:

• Phänotyp-basierte Diagnose: Integration verschiedener Ontologien, Integration gemeinsamer Signalwege, digitale Phänotypisierung, Entwicklung von Anwendungen künstlicher Intelligenz, um gesundheitsbezogene Daten zur ­Diagnose zu gewinnen;
• Untersuchungen zu prognostischen Markern/Biomarkern zur frühen Diagnose und Monitoring;
• Methoden zur Aufklärung von schwierig zu diagnostizierenden Fällen aufgrund verschiedener zugrunde liegender Mechanismen (Mosaik, genomische (nichtkodierende) Veränderungen, Genregulation, komplexe Vererbung). Die Methoden können neue Genomik- sowie funktionelle Genomiktechnologien, Multi-omics-Technologien, Mathe­matik, Biostatistik, Bioinformatik und künstliche Intelligenz beinhalten;
• Funktionelle Strategien zur globalen Stratifizierung von Varianten unbekannter Signifikanz (VUS) für den klinischen Einsatz; Aufbau von (in vitro) Systemen zur Unterscheidung zwischen VUS und pathogenen Varianten (z. B. Bestätigung der Unterbrechung des Splicings für Deep-intronic-Varianten, Verlust der Proteinfunktion sowie neu erworbene toxische Proteinfunktion);
• Entwicklung von Modellen von Wegen, um eine Diagnosestellung zu ermöglichen, insbesondere für neue beschriebene Erkrankungen, welche gegebenenfalls einen gemeinsamen Signalweg mit bereits bekannten Erkrankungen aufweisen.

Dabei ist die Verwendung von Zell- und Tiermodellen zur Validierung neuer diagnostischer Ansätze im Rahmen der oben genannten Themen möglich.

Darüber hinaus müssen die folgenden zusätzlichen Punkte bei der Antragstellung berücksichtigt werden:

• Das Studiendesign (Probensammlung, statistische Aussagekraft, Interpretation, relevante Modelle für die Hypothesenvalidierung) muss gut begründet sein und sollte Teil des Antrags sein;
• bei Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf und Patientenregister: Strategien und Zeitpläne für die Patienten­rekrutierung und -bindung sowie die Bewertung und Analyse von Patientendaten müssen im Antrag enthalten sein. Die Angabe von Daten, die die Möglichkeit der Erreichung der vorgesehenen Rekrutierungszahlen belegen, ist verbindlich. Das Studiendesign und die Studienziele sollten berücksichtigen, welche Informationen über die Studienpopulation benötigt werden, um klinische Studien oder andere versorgungsrelevante Studien bei der/den untersuchten seltenen Erkrankung(en) durchzuführen. Die Studie/das Register muss immer eine klare Forschungsfrage behandeln. Konkrete Pläne für die Nachhaltigkeit der Ressourcen müssen beschrieben werden. Die Berücksichtigung gemeinsamer Datenelemente, wie in der kürzlich veröffentlichten Veröffentlichung „Satz allgemeiner Datenelemente für die RD-Registrierung“ („Set of Common Data Elements for RD Registration“) beschrieben, wird empfohlen;
• die Einbeziehung der geeigneten bioinformatischen und statistischen Expertise sollte, wenn dies für die Forschung notwendig ist, einen wesentlichen Bestandteil des Antrags ausmachen, und das entsprechende Personal sollte eindeutig benannt werden;
• Forschungsdaten, die aus den geförderten Projekten resultieren, sind nach den FAIR-Prinzipien (FAIR: Findable, Accessible, Interoperable, Reusable; für weitere Informationen siehe „The FAIR Guiding Principles for scientific data management and stewardship“) auffindbar, zugänglich, interoperabel und wiederverwendbar nach den nationalen/regionalen Regularien der beteiligten Länder zu machen. Es wird dringend empfohlen, die Daten durch RD-Connect und durch Elixir zugänglich zu machen. Um die Forschungsdaten auffindbar, zugänglich, interoperabel und wiederverwendbar zu machen (FAIR), ist die Vorlage einer Datenmanagementstrategie in der Vollantragsphase verpflichtend.

Geschlechts- und altersspezifische Aspekte sollen bei den Projekten in angemessener Weise berücksichtigt werden.

Nicht gefördert werden:

• interventionelle klinische Studien, die die Untersuchung der Wirksamkeit von Medikamenten, Therapien, operativen Verfahren oder medizintechnischen Verfahren zum Ziel haben. Dies beinhaltet auch Studien, die die Wirksamkeit zweier Verfahren oder Therapien vergleichen. Klinische Phase IV Pharmakovigilanz-Studien werden ebenfalls nicht gefördert;
• Studien, die ausschließlich die Sicherheit medizinischer Geräte zum Ziel haben;
• Entwicklung neuer Therapien, da dies bereits Gegenstand der Förderung der EJP RD-Bekanntmachung aus 2020 war;
• neurodegenerative Erkrankungen, die im Fokus der Joint Programming Initiative „Neurodegenerative Disease ­Research“ (JPND; http://www.neurodegenerationresearch.eu ) stehen. Dies sind: Alzheimer Erkrankung und andere Demenzen, Parkinson und mit Parkinson verwandte Erkrankungen, Prionenerkrankungen, Motoneuronerkrankungen, Huntington-Krankheit, Spinozerebelläre Ataxie (SCA), Spinale Muskelatrophie (SMA). Für diese Erkrankungen wird auf die relevanten Förderbekanntmachungen von JPND verwiesen. Kindliche Demenzerkrankungen/neuro­degenerative Erkrankungen sind von diesem Ausschlusskriterium nicht betroffen;
• Projekte zu seltenen Infektionskrankheiten oder seltenen Krebsarten sowie zu seltenen unerwünschten Arzneimittelwirkungen oder sekundären Ereignissen bei der Behandlung von häufigen Erkrankungen. Seltene Erkrankungen, die eine Prädisposition für Krebs zur Folge haben, sind nicht ausgeschlossen.

3 Zuwendungsempfänger

Antragsberechtigt sind staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung (wie z. B. Krankenhäuser, Rehabilitationskliniken), Patientenorganisationen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft.

Zum Zeitpunkt der Auszahlung einer gewährten Zuwendung wird das Vorhandensein einer Betriebsstätte oder Niederlassung (Unternehmen) bzw. einer sonstigen Einrichtung, die der nichtwirtschaftlichen Tätigkeit des Zuwendungsempfängers dient (staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen, außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, ­Einrichtungen der Gesundheitsversorgung und Patientenorganisationen), in Deutschland verlangt.

Forschungseinrichtungen, die von Bund und/oder Ländern grundfinanziert werden, können neben ihrer institutionellen Förderung nur unter bestimmten Voraussetzungen eine Projektförderung für ihre zusätzlichen projektbedingten Ausgaben beziehungsweise Kosten bewilligt bekommen.

Zu den Bedingungen, wann staatliche Beihilfe vorliegt/nicht vorliegt, und in welchem Umfang beihilfefrei gefördert werden kann, siehe FuEuI-Unionsrahmen³.

Kleine und mittlere Unternehmen oder „KMU“ im Sinne dieser Förderrichtlinie sind Unternehmen, die die Voraussetzungen der KMU-Definition der EU erfüllen⁴. Der Antragsteller erklärt gegenüber der Bewilligungsbehörde seine Einstufung gemäß Anhang I der AGVO im Rahmen des schriftlichen Antrags.

4 Besondere Zuwendungsvoraussetzungen

Vorleistungen

Die Antragstellenden müssen durch einschlägige wissenschaftliche Vorarbeiten auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen ausgewiesen sein. Von den transnationalen kooperativen Forschungsprojekten wird ein großer Einfluss auf den wissenschaftlichen Fortschritt bzw. die Diagnose/Krankenversorgung im Bereich der seltenen Krankheiten erwartet.

Zusammenarbeit

Es werden nur transnationale Verbünde gefördert. In die Verbünde müssen alle zur Bearbeitung erforderlichen Partner aus Wissenschaft und Praxis einbezogen werden. Dazu gehören auch Betroffene oder ihre Vertretungen. Von den Partnern eines Verbundes ist ein Koordinator zu benennen. Die Partner eines Verbundprojekts regeln ihre Zusammenarbeit in einer schriftlichen Kooperationsvereinbarung. Alle Verbundpartner, auch Forschungseinrichtungen im Sinne von Artikel 2 (Nummer 83) AGVO, stellen sicher, dass im Rahmen des Verbundes keine indirekten (mittelbaren) Beihilfen an Unternehmen fließen. Dazu sind die Bestimmungen von Nummer 2.2 des FuEuI-Unionsrahmens zu beachten. Vor der Förderentscheidung über ein Verbundprojekt muss eine grundsätzliche Übereinkunft über bestimmte vom BMBF vorgegebene Kriterien nachgewiesen werden (vgl. BMBF-Vordruck Nr. 0110)⁵.

Kontaktpersonen für die nationalen Förderorganisationen sind die Projektleiter der jeweiligen Teilprojekte.

Zur Bearbeitung der geplanten Projekte sollen mindestens vier einschlägig qualifizierte Forschungsgruppen in einem Verbund kooperieren. Diese vier Gruppen müssen bei den in Nummer 1.1 genannten Förderorganisationen antragsberechtigt sein. Zudem müssen diese vier Gruppen aus vier unterschiedlichen Ländern stammen. Ein Verbund darf grundsätzlich maximal aus sechs Forschungsgruppen bestehen. Zur Gewährleistung eines Gleichgewichts bei der länderübergreifenden Zusammenarbeit dürfen sich maximal zwei Verbundpartner aus dem gleichen Land in einem solchen Verbund beteiligen.

Das EJP RD ist bestrebt, den Europäischen Forschungsraum durch die Einbeziehung einer möglichst hohen Anzahl an Partnerländern zu stärken. Daher darf die Anzahl der Verbundpartner auf bis zu acht erhöht werden, wenn ein Partner aus einem üblicherweise bei der Förderung unterrepräsentierten Land (Tschechien, Slowakei, Litauen, Polen, Türkei und Ungarn) beteiligt ist.

Die Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlern als Arbeitsgruppenleitende im Projekt wird befürwortet. Diese müssen nachweisen, dass sie unabhängig und wissenschaftlich exzellent sind, zum Beispiel dadurch, dass sie eine Forschungsgruppe oder ein Projekt leiten oder geleitet haben. Sie müssen auch eindeutig gemäß den nationalen/regionalen Förderrichtlinien antragsberechtigt sein. Nachwuchswissenschaftler sollten im Antrag und in ihrem Lebenslauf eindeutig als solche identifizierbar sein. Durch die Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlern darf die Anzahl der Verbundpartner ebenfalls auf bis zu acht erhöht werden.

Um als Partner eines Verbundes zu gelten, muss dieser substanziell zur Bearbeitung mindestens eines Arbeitspaketes beitragen. Um die erforderlichen Patientendaten oder Biomaterialien für die vorgeschlagene Studie zu erhalten, muss ein Verbund eventuell mit anderen Zentren zusammenarbeiten. Wenn die einzige Rolle dieser Zentren die Bereit­stellung von Patientendaten und/oder -proben für die Studie darstellt, werden sie nicht als Partner des Verbundes gezählt, sondern können gegebenenfalls im Rahmen eines Unterauftrages eingebunden werden.

Andere Forschungsgruppen können als Kollaborationspartner an einem Verbundprojekt teilnehmen, sofern die Finanzierung ihrer Teilnahme anderweitig gesichert ist und sofern mindestens vier antragsberechtigte Gruppen teilnehmen. Kollaborationspartner können nicht hauptverantwortlich Arbeitspakete leiten, und ihr Beitrag zum Verbund muss ­beschrieben werden (gegebenenfalls sollte ein Lebenslauf in die Antragsskizze aufgenommen werden). Da sie im Rahmen dieser Richtlinie keine Mittel erhalten, werden sie nicht auf die Obergrenze von acht Partnern angerechnet, die Forschungsförderung beantragen (es gibt auch keine Begrenzung der Anzahl der Kollaborationspartner pro Land, solange ihre Teilnahme gerechtfertigt ist).

Gegebenenfalls ist die Einbindung von Unterauftragnehmern erforderlich, sofern dies nach nationalen Regularien möglich ist. Diese nehmen dann nur begrenzte Arbeiten wahr, deren Beitrag zum Konsortium ebenfalls beschrieben werden muss. Diese werden nicht auf die Obergrenze von acht Partnern angerechnet, die Forschungsförderung ­beantragen (es gibt auch keine Begrenzung der Anzahl der Unterauftragnehmer pro Land, solange ihre Teilnahme gerechtfertigt und nach den nationalen Regularien möglich ist).

Darüber hinaus wird die Einbeziehung von Patientenvertretungen und/oder Patientenorganisationen in den Antrag dringend empfohlen. Diese können auf allen Ebenen der geplanten Arbeiten einbezogen werden, einschließlich der Unterstützung bei der Entwicklung von Forschungsfragen oder patientenzentrierten Instrumenten, Beratung bei Prioritätensetzung, Beteiligung an Beratungsgruppen, als Mitglied der Verbundsteuerungsgruppe oder der Governance-Gruppe eines Registers, in der Durchführung von Forschung und der Verbreitung von Forschungsergebnissen. ­Patientenorganisationen können in institutionellen wissenschaftlichen Gremien vertreten sein, um die Antragsskizze und die anschließende Forschung zu diskutieren, z. B. bei Themen wie:

• die Forschungsidee und deren Relevanz für die Belange der Patienten;
• mögliche Outcomes, insbesondere die von den Patienten berichteten Outcome-Parameter;
• Einwilligung nach Aufklärung;
• mögliche Patientenintervention im Projekt;
• Überprüfung der erhobenen Daten;
• Verbreitung von Forschungsergebnissen.

Daher können Patientenorganisationen auch Finanzmittel für ihre Aktivitäten erhalten. Falls die Beteiligung von ­Patientenorganisationen in einer bestimmten Forschungsstudie als nicht sinnvoll angesehen wird, sollte dies erklärt und begründet werden. Die einbezogenen Patientenorganisationen werden nicht als nationaler/regionaler Forschungs­partner gezählt. Daher hat ihre Einbeziehung keinen Einfluss auf die oben beschriebene maximale Anzahl von Forschungspartnern.

Weitere Informationen zu Patientenvertretungen und Patientenorganisationen, die sich an Forschungsprojekten beteiligen, sind unter

• Orphanet: Das Portal für seltene Krankheiten und Orphan Drugs:
  https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/SupportGroup.php?lng=EN ;
• EURODIS Rare Diseases Europe: https://www.eurordis.org/ ;
• Europäische Referenznetzwerke: https://ec.europa.eu/health/ern_en;
• EUPATI: https://eupati.eu/?lang=es

zu finden.

Weitere Informationen über die patientenorientierte Versorgung und Strategien zur Einbeziehung von Patientenvertretern und -organisationen (PAOs) in Ihr Forschungsprojekt finden Sie unter:

• EJP RD-Kurzanleitung zur Patientenzusammenarbeit in Forschungsprojekten zu seltenen Erkrankungen:
• https://www.ejprarediseases.org/wp-content/uploads/2021/03/SHORT-GUIDE-ON-PATIENT-PARTNERSHIPS-IN-RARE-DISEASE-RESEARCH-PROJECTS.pdf;
• INVOLVE Briefing Notes für Forscher: http://www.invo.org.uk/resource-centre/resource-for-researchers/ ;
• Kostenrechner:
  https://www.invo.org.uk/resource-centre/payment-and-recognition-for-public-involvement/involvement-cost-calculator/ ;
• Empfehlungen für eine erfolgreiche Patientenbeteiligung an der wissenschaftlichen Forschung (de Witt et al., 2016):
  http://nephceurope.eu/nc/wp-content/uploads/2016/08/Recommendations-participation-patients-in-research_def-Aug16.pdf;
• Measuring what matters to rare disease patients (Morel & Cano, 2017):
  https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-017-0718-x ;
• Ressourcen des CIHR zur Patienteneinbindung: http://www.cihr-irsc.gc.ca/e/45851.html .

Für das geplante Projekt muss ein Koordinator benannt werden, der den Verbund nach außen hin repräsentiert und für das interne Verbundmanagement verantwortlich ist. Dies beinhaltet beispielsweise das Abfassen von jährlichen ­Berichten, Controlling, Öffentlichkeitsarbeit und die Sicherstellung von Urheberrechten. Der Arbeitsaufwand für diese Aufgaben sollte bei der Planung des Budgets des Koordinators berücksichtigt werden. Die Einrichtung, bei der die Projektkoordination liegt, muss bei einer der in Nummer 1.1 genannten Förderorganisationen antragsberechtigt sein. Ansprechpartner für die nationalen Förderorganisationen sind die Projektleiter der jeweiligen Teilprojekte.

Gemeinsame Berichtspflicht

Die Koordinatoren aller geförderten Projekte müssen einen jährlichen wissenschaftlichen Projektbericht (in der Regel zunächst fällig am 28. Februar 2024 und dann analog in den Folgejahren) und einen wissenschaftlichen Projektabschlussbericht (innerhalb von sechs Monaten nach Projektende) vorlegen. Alle Berichte müssen in englischer Sprache verfasst sein und die bereitgestellten Berichtsvorlagen verwenden. Die Verbundpartner sind gemeinsam für die ­Lieferung der Berichte verantwortlich. Es werden nur Berichte akzeptiert, die im Namen des Konsortiums über den Projektkoordinator eingereicht werden.

Wissenschaftliche Standards

Die Antragstellenden sind verpflichtet, nationale und internationale Standards zur Qualitätssicherung von präklinischer und klinischer Forschung einzuhalten. Dies gilt insbesondere für Biomaterialbanken, Patientenregister, IT-Vernetzung, Tierstudien und klinische Studien.

Bei Förderanträgen für klinische (Pilot-)Studien sind die folgenden internationalen Standards in der jeweils geltenden Fassung zugrunde zu legen: Deklaration von Helsinki, ICH-Leitlinie zur Guten Klinischen Praxis (ICH-GCP), EU-Richtlinie 2005/28/EG, EU-Verordnung Nr. 536/2014, CONSORT- und STARD-Statements.

Bei Förderanträgen für Tierstudien sind die ARRIVE-Guidelines in der jeweils geltenden Fassung zugrunde zu legen.

Die entsprechenden Standards sind im Leitfaden zu dieser Förderrichtlinie näher spezifiziert.

Qualität der angewendeten Methoden

Voraussetzung für eine Förderung ist die hohe Qualität der Methodik des beantragten Projekts. Bei der Projektplanung müssen der nationale und internationale Forschungsstand adäquat berücksichtigt werden. Die Validität der Erhebungsverfahren muss in Bezug auf die gewählte Forschungsfrage gewährleistet sein. Die kontinuierliche Einbindung methodologischer Expertise in das Vorhaben muss gewährleistet sein.

Zugänglichkeit und langfristige Sicherung von Forschungsdaten und -ergebnissen

Der Zugang zu den wissenschaftlichen Erkenntnissen und Daten ist eine wesentliche Grundlage für Forschung, Entwicklung und Innovation. Die langfristige Sicherung und Bereitstellung der Forschungsdaten leistet einen Beitrag zur Nachvollziehbarkeit, Reproduzierbarkeit und Qualität wissenschaftlicher Arbeiten. Zudem wird erwartet, dass die FAIR-Prinzipien (findable, accessible, interoperable and reusable, siehe auch https://www.go-fair.org/fair-principles/ ) zum Daten-Management befolgt werden.

Deshalb gelten folgende Voraussetzungen:

• Forschungsergebnisse, die im Rahmen dieser Förderrichtlinie entstehen, müssen unabhängig von ihrem Ergebnis publiziert werden;
• die Veröffentlichungen der Ergebnisse sollen nach Möglichkeit als Open Access-Publikation erfolgen (siehe auch Nummer 6);
• Originaldaten zu den Publikationen sollen zur Nachnutzung zur Verfügung gestellt werden (digital; unter Wahrung der Rechte Dritter, insbesondere Datenschutz, Urheberrecht). Die Kriterien und der Zugangsweg zu den Daten zur Auswertung durch Dritte müssen im Antrag festgeschrieben und transparent gemacht werden.

Verwertungs- und Nutzungsmöglichkeiten

Die zu erwartenden Ergebnisse müssen einen konkreten Erkenntnisgewinn über die bisherigen Projektergebnisse hinaus für künftige Verbesserungen in der Gesundheitsförderung, Prävention und Therapie von seltenen Erkrankungen erbringen. Die geplante Verwertung, der Transfer der Ergebnisse in die Praxis sowie Strategien zur nachhaltigen Umsetzung müssen bereits in der Konzeption des beantragten Projektes adressiert und auf struktureller und prozessualer Ebene beschrieben werden.

Es wird erwartet, dass die Projektpartner den Grundsätzen und Richtlinien des International Rare Diseases Research Consortiums (IRDiRC) folgen. Eine Beteiligung an IRDiRC Arbeitsgruppen und anderen Aktivitäten wird begrüßt. Mehr Informationen dazu finden sich unter: http://www.irdirc.org/ .

5 Art und Umfang, Höhe der Zuwendung

Die Zuwendungen werden im Wege der Projektförderung als nicht rückzahlbare Zuschüsse gewährt werden.

Forschungsverbünde können in der Regel für einen Zeitraum von maximal drei Jahren gefördert werden.

Zuwendungsfähig für Antragstellende außerhalb der gewerblichen Wirtschaft ist der vorhabenbedingte Mehraufwand, wie Personal-, Sach- und Reisemittel sowie in begründeten Ausnahmefällen projektbezogene Investitionen, die nicht der Grundausstattung des Antragstellers zuzurechnen sind.

Neben den in den AZA/AZK-Richtlinien benannten Punkten sind auch die folgenden Punkte zuwendungsfähig:

• Koordination und Qualitätssicherung;
• Finanzierung von Ersatzpersonal für Wissenschaftler aus der Klinik, die voll oder anteilig für eine befristete Zeit von ihren Routineaufgaben in der Versorgung für die Forschung freigestellt werden sollen und für die ein Ersatz eingestellt werden muss;
• Fördermittel zur Beteiligung von Patienten in den Verbünden;
• Publikationsgebühren, die für die Open Access-Publikation der Vorhabenergebnisse während der Laufzeit des Vorhabens entstehen;
• Aufbereitung von projektspezifischen Forschungsdaten für eine Nachnutzung durch andere Wissenschaftler während der Laufzeit der Förderung (Open Data);
• Infrastruktur- und Personalkosten während der Laufzeit der Förderung für die kontrollierte Herausgabe der Daten sowie für die Überführung in existierende Dateninfrastrukturen.

Ausgaben für die Erstellung des Ethikvotums durch die hochschuleigene Ethikkommission werden der Grundausstattung zugerechnet und können nicht gefördert werden.

Kooperationen mit thematisch verwandten Vorhaben im europäischen und außereuropäischen Ausland sind möglich, wobei der internationale Partner grundsätzlich über eine eigene nationale Förderung für seinen Projektanteil verfügen muss. Zusätzlich anfallende Mittel, z. B. für die wissenschaftliche Kommunikation, für die Durchführung von Workshops und Arbeitstreffen, Gastaufenthalte von Nachwuchswissenschaftlern (Doktoranden, Post-Docs) aus dem Verbund an externen Forschungseinrichtungen und Kliniken sowie die Einladung von Gastwissenschaftlern, sind grundsätzlich zuwendungsfähig, wenn dadurch synergistische Effekte erwartet werden können.

Sofern für die Bearbeitung eines wesentlichen Teilprojekts eine Kooperation mit einer ausländischen Arbeitsgruppe notwendig ist, sind Personal- und Sachmittel in Form eines „Unterauftrags“ zuwendungsfähig. Der bestehende Bedarf und der wissenschaftliche Mehrwert sind zu begründen.

Beiträge zur Mitgliedschaft in der Technologie- und Methodenplattform für die vernetzte medizinische Forschung (TMF e. V., vgl. http://www.tmf-ev.de/Mitglieder/Mitglied_ werden.aspx ) sind im Rahmen dieser Förderrichtlinien zuwendungsfähig, wenn die TMF-Mitgliedschaft dem Projektfortschritt und damit der Zielerreichung dieses Projekts dient.

Sofern die Teilnahme von klinischen Einrichtungen aus dem Ausland an klinischen Studien notwendig ist, sind Mittel für Fallpauschalen im Ausland zuwendungsfähig.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Hochschulen, Forschungs- und Wissenschaftseinrichtungen und vergleichbaren Institutionen, die nicht in den Bereich der wirtschaftlichen Tätigkeiten fallen, sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Ausgaben (bei Helmholtz-Zentren und der Fraunhofer-Gesellschaft die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten), die unter Berücksichtigung der beihilferechtlichen Vorgaben individuell bis zu 100 % gefördert werden können.

Bei nichtwirtschaftlichen Forschungsvorhaben an Hochschulen und Universitätskliniken wird zusätzlich zu den durch das BMBF finanzierten zuwendungsfähigen Ausgaben eine Projektpauschale in Höhe von 20 % gewährt.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft und für Vorhaben von Forschungseinrichtungen, die in den Bereich der wirtschaftlichen Tätigkeiten⁶ fallen, sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten. Diese können unter Berücksichtigung der beihilferechtlichen Vorgaben (siehe Anlage) anteilig finanziert werden. Nach BMBF-Grundsätzen wird eine angemessene Eigenbeteiligung der entstehenden zuwendungsfähigen Kosten vorausgesetzt.

Förderfähig sind Ausgaben/Kosten, welche im Förderzeitraum dazu dienen, den geplanten Forschungsprozess ­beziehungsweise die Ergebnisse der Öffentlichkeit zugänglich zu machen und über diese mit der Gesellschaft in den Austausch zu gehen. Die Wissenschaftskommunikation ist die allgemeinverständliche, dialogorientierte Kommunikation und Vermittlung von Forschung und wissenschaftlichen Inhalten an Zielgruppen außerhalb der Wissenschaft.⁷

Für die Festlegung der jeweiligen zuwendungsfähigen Kosten und die Bemessung der jeweiligen Förderquote sind die Vorgaben der AGVO zu berücksichtigen (siehe Anlage).

6 Sonstige Zuwendungsbestimmungen

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Ausgabenbasis werden grundsätzlich die „Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Ausgabenbasis des Bundesministeriums für Bildung und Forschung zur Projektförderung“ (NABF) sowie die „Besonderen Nebenbestimmungen für den Abruf von Zuwendungen im mittelbaren Abrufverfahren im Geschäftsbereich des BMBF“ (BNBest-mittelbarer Abruf-BMBF), sofern die Zuwendungsmittel im sogenannten Abrufverfahren bereitgestellt werden.

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Kostenbasis werden grundsätzlich die „Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Kostenbasis des Bundesministeriums für Bildung und Forschung an gewerbliche Unternehmen für Forschungs- und Entwicklungsvorhaben“ (NKBF 2017).

Zur Durchführung von Erfolgskontrollen im Sinne der Verwaltungsvorschrift Nummer 11a zu § 44 BHO sind die ­Zuwendungsempfänger verpflichtet, die für die Erfolgskontrolle notwendigen Daten dem BMBF oder den damit beauftragten Institutionen zeitnah zur Verfügung zu stellen. Die Informationen werden ausschließlich im Rahmen der Begleitforschung und der gegebenenfalls folgenden Evaluation verwendet, vertraulich behandelt und so anonymisiert veröffentlicht, dass ein Rückschluss auf einzelne Personen oder Organisationen nicht möglich ist.

Wenn der Zuwendungsempfänger seine aus dem Forschungsvorhaben resultierenden Ergebnisse als Beitrag in einer wissenschaftlichen Zeitschrift veröffentlicht, so soll dies so erfolgen, dass der Öffentlichkeit der unentgeltliche elektronische Zugriff (Open Access) auf den Beitrag möglich ist. Dies kann dadurch erfolgen, dass der Beitrag in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich zugänglichen elektronischen Zeitschrift veröffentlicht wird. Erscheint der Beitrag zunächst nicht in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglichen Zeitschrift, so soll der Beitrag – gegebenenfalls nach Ablauf einer angemessenen Frist (Embargofrist) – der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglich gemacht werden (Zweitveröffentlichung). Im Fall der Zweitveröffentlichung soll die Embargofrist zwölf Monate nicht überschreiten. Das BMBF begrüßt ausdrücklich die Open Access-Zweitveröffentlichung von aus dem Vorhaben resultierenden wissenschaftlichen Monographien.

Zuwendungsempfänger sind angehalten, geeignete Maßnahmen zur Wissenschaftskommunikation im Zusammenhang mit ihrem Forschungsprozess und den Forschungsergebnissen einzuplanen und darzulegen.

Bei Verbundvorhaben sollen die Verbundpartner eine gemeinsame Strategie zur Wissenschaftskommunikation entwickeln.

Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft (inklusive Start-ups und KMU) werden zu Maßnahmen zur Wissenschaftskommunikation ermutigt, ohne dass dies als Kriterium bei der Förderentscheidung des Zuwendungsgebers berücksichtigt wird.

7 Verfahren

7.1 Einschaltung eines Projektträgers, Antragsunterlagen, sonstige Unterlagen und Nutzung des elektronischen Antragssystems

Mit der Abwicklung der Fördermaßnahme hat das BMBF derzeit folgenden Projektträger (PT) beauftragt:

DLR Projektträger
– Bereich Gesundheit –
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn

Telefon: 0228/3821-1210
Telefax: 0228/3821-1257

Ansprechpersonen sind:

Frau Dr. Michaela Fersch
Frau Dr. Katarzyna Saedler
Herr Dr. Ralph Schuster

Telefon: 0228/3821-2453
E-Mail: SelteneErkrankungen@dlr.de

Internet: http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/

Soweit sich hierzu Änderungen ergeben, wird dies im Bundesanzeiger oder in anderer geeigneter Weise bekannt gegeben.

Vordrucke für Förderanträge, Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen können unter der Internetadresse http://foerderportal.bund.de/ abgerufen oder unmittelbar beim oben angegebenen Projektträger angefordert werden.

Zur Erstellung von förmlichen Förderanträgen ist das elektronische Antragssystem „easy-Online“ zu nutzen ( easy ).

Es besteht die Möglichkeit, den zwingend schriftlich einzureichenden Antrag in elektronischer Form über dieses Portal einzureichen. Der elektronischen Form genügt ein elektronisches Dokument, das mit einer qualifizierten elektronischen Signatur versehen ist.

Während die Projektskizzen eines Verbundprojekts von den Projektleitern aus den unterschiedlichen Ländern gemeinschaftlich über den Verbundkoordinator eingereicht werden, erfolgt die Förderung der erfolgreichen Verbünde getrennt nach Teilprojekten durch die jeweilige Förderorganisation, bei der die Mittel beantragt werden. Daher ist es erforderlich, dass die nationalen Partner vor Antragstellung mit den jeweiligen nationalen Förderorganisationen Kontakt aufnehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich. Der Einschluss eines Verbundpartners, der nach nationalen/regionalen Bestimmungen nicht antragsberechtigt ist, kann zum Ausschluss des gesamten Verbundantrags ohne fachliche Begutachtung führen.

7.2 Dreistufiges Antragsverfahren

Das Förderverfahren ist dreistufig angelegt. Zuerst wird ein zweistufiges internationales Begutachtungsverfahren durchgeführt, die deutschen Projektpartner der ausgewählten transnationalen Verbünde werden dann in einer dritten Stufe zum Einreichen förmlicher Förderanträge aufgefordert. Sowohl für die Projektskizzen (pre-proposals) als auch für die ausführlichen Projektbeschreibungen (full proposals) ist ein einziges gemeinsames Dokument von den Projektpartnern eines transnationalen Verbundes zu erstellen. Dieses wird von dem Projektkoordinator elektronisch unter https://ptoutline.eu/app/ejprd22 eingereicht.

Einzelheiten zur Einreichung der Projektskizzen sind in den Leitlinien für Antragsteller („Guidelines for applicants“, https://projekttraeger.dlr.de/media/gesundheit/leitfaden/GuidelinesEJPRDJTC2022.pdf) beschrieben. Jede Förderorganisation hat nationale Ansprechpartner, die zu den spezifischen nationalen Vorgaben auf Anfrage Auskunft geben können (siehe englischer Bekanntmachungstext).

7.2.1 Vorlage und Auswahl von Projektskizzen

In der ersten Verfahrensstufe sind dem EJPRD-Sekretariat, das beim National Institute of Health Carlos III (Spanien) angesiedelt ist, bis spätestens 16. Februar 2022, 14.00 Uhr MEZ zunächst Projektskizzen in elektronischer Form vorzulegen.

Für Verbundprojekte ist die Projektskizze von dem vorgesehenen Verbundkoordinator vorzulegen.

Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist, Projektskizzen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Die Projektskizzen sollen alle notwendigen Informationen enthalten, um dem Kreis begutachtender Personen eine abschließende fachliche Stellungnahme zu erlauben.

Die Projektskizze ist anhand des dafür vorgesehenen Musters zu erstellen. Muster sind auf der EJP RD Internetseite erhältlich ( http://www.ejprarediseases.org/ ).

Projektskizzen, die den dort niedergelegten Anforderungen nicht genügen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.

Mit Blick auf das internationale Begutachtungsverfahren wird die Einreichung in englischer Sprache empfohlen.

Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https://ptoutline.eu/app/ejprd22. Im Portal ist die Projektskizze im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird hier aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert.

Vorhabenübersicht und die hochgeladene Projektskizze werden gemeinsam begutachtet. Eine genaue Anleitung findet sich im Portal.

Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich.

Der Skizze ist ein Anschreiben/Vorblatt zur Einreichung beizulegen, auf dem Vertreter aller Projektpartner (in der Regel die Projektleiter) mittels rechtsverbindlicher Unterschrift die Kenntnisnahme sowie die Richtigkeit der in der Skizze gemachten Angaben bestätigen.

Nach der Prüfung formaler Kriterien entsprechend dem englischen Bekanntmachungstext bzw. den Leitlinien für Antragsteller werden die eingegangenen Projektskizzen unter Beteiligung eines externen Begutachtungsgremiums nach den folgenden Kriterien bewertet:

1 Exzellenz:

• Klarheit und Relevanz der Ziele;
• Plausibilität der vorgeschlagenen Vorgehensweise und Methodik;
• Solidität des Konzepts;
• Innovation;
• Machbarkeit des Projektes (Angemessenheit der beantragten Mittel, Zeitplanung, Zugang zu Patienten oder ­Patientendaten und/oder -biomaterialien);
• Kompetenz und Erfahrung der beteiligten Forschungspartner (bisherige Arbeiten in dem Feld, technisches Fachwissen);
• Patientenorganisationen und Patientenvertreter haben eine aktive und sinnvolle Beteiligung am Projekt (nach Möglichkeit auch bei der Gestaltung und Festlegung von Forschungsprioritäten, der Interpretation und Umsetzung der Ergebnisse, ihrer Verbreitung und Kommunikation).

2 Anwendungspotenzial der erwarteten Ergebnisse:

• Potenzial der erwarteten Ergebnisse hinsichtlich der klinischen Nutzung und anderer sozioökonomischer oder gesundheitsrelevanter Anwendungsmöglichkeiten;
• Mehrwert der grenzüberschreitenden Zusammenarbeit: Zusammenführung einer ausreichenden Menge von Patienten und/oder biologischen Materials, gemeinsame Nutzung von Expertise und Ressourcen, Harmonisierung von Daten; gemeinsame Nutzung spezifischen Wissens und/oder innovativen Lösungen;
• Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlern als Arbeitsgruppenleiter;
• Nutzen für Patienten, ihre Familien und Pflegekräfte durch eine aktive und sinnvolle Beteiligung von Patientenorganisationen und Patientenvertretungen.

3 Qualität und Effizienz der Umsetzung:

• Kohärenz und Effektivität des Arbeitsplans, einschließlich der Angemessenheit der Zuordnung von Aufgaben, Ressourcen und des Zeitrahmens;
• Komplementarität der Beteiligten im Verbund inklusive der Beteiligung von Patientenorganisationen oder Patientenvertretungen, wenn möglich.

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.

Die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereichte Projektskizze und eventuell weitere vorgelegte Unterlagen werden nicht zurückgesendet.

7.2.2 Vorlage und Auswahl von ausführlichen Projektbeschreibungen

Eine ausführliche Projektbeschreibung (full proposal) ist nur nach Aufforderung von dem vorgesehenen Verbundkoordinator auf elektronischem Weg bis zum 15. Juni 2022, 14.00 Uhr MEZ einzureichen (2. Verfahrensstufe).

Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https://ptoutline.eu/app/ejprd22. Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist, ausführliche Projektbeschreibungen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Die ausführliche Projektbeschreibung ist anhand des dafür vorgesehenen Musters zu erstellen. Muster sind auf der folgenden Internetseite erhältlich: ( http://www.ejprarediseases.org/ ). Ausführliche Projektbeschreibungen, die den dort niedergelegten Anforderungen nicht genügen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.

Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich.

Im Portal ist die ausführliche Projektbeschreibung im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene ausführliche Projektbeschreibung werden gemeinsam begutachtet. Eine genaue Anleitung findet sich im Portal.

Nach der Prüfung formaler Kriterien entsprechend dem englischen Bekanntmachungstext bzw. den Leitlinien für Antragsteller werden die eingegangenen ausführlichen Projektbeschreibungen unter Beteiligung eines externen ­Begutachtungsgremiums nach den folgenden Kriterien bewertet:

1 Exzellenz:

• Klarheit und Relevanz der Ziele;
• Plausibilität der vorgeschlagenen Vorgehensweise und Methodik;
• Solidität des Konzepts;
• Innovation;
• Machbarkeit des Projekts (Angemessenheit der beantragten Mittel, Zeitplanung, Zugang zu Patienten oder Patientendaten und/oder -biomaterialien);
• Kompetenz und Erfahrung der beteiligten Forschungspartner (bisherige Arbeiten in dem Feld, technisches Fachwissen);
• Patientenorganisationen und Patientenvertreter haben eine aktive und sinnvolle Beteiligung am Projekt (nach Möglichkeit auch bei der Gestaltung und Festlegung von Forschungsprioritäten, der Interpretation und Umsetzung der Ergebnisse, ihrer Verbreitung und Kommunikation).

2 Anwendungspotenzial der erwarteten Ergebnisse:

• Potenzial der erwarteten Ergebnisse hinsichtlich der klinischen Nutzung und anderer sozioökonomischer oder gesundheitsrelevanter Anwendungsmöglichkeiten;
• Mehrwert der grenzüberschreitenden Zusammenarbeit: Zusammenführung einer ausreichenden Menge von Patienten und/oder biologischen Materials, gemeinsame Nutzung von Expertise und Ressourcen, Harmonisierung von Daten; gemeinsame Nutzung spezifischen Wissens und/oder innovativen Lösungen;
• Wirksamkeit der vorgeschlagenen Maßnahmen zur Verwertung und Verbreitung der Projektergebnisse (einschließlich Management von Urheberrechten), zur Vermittlung der Inhalte des Projektes und, wo relevant, zur Verwaltung von Forschungsdaten. Die Vorlage einer Datenmanagementstrategie in der ausführlichen Vorhabenbeschreibung ist verpflichtend;
• Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlern als Arbeitsgruppenleiter;
• Nutzen für Patienten, ihre Familien und Pflegekräfte durch eine aktive und sinnvolle Beteiligung von Patientenorganisationen und Patientenvertretungen.

3 Qualität und Effizienz der Umsetzung:

• Kohärenz und Effektivität des Arbeitsplans, einschließlich der Angemessenheit der Zuordnung von Aufgaben, Ressourcen und des Zeitrahmens;
• Komplementarität der Beteiligten im Verbund inklusive der Beteiligung von Patientenorganisationen oder Patientenvertretungen, wenn möglich;
• Angemessenheit der Managementstrukturen und -verfahren, einschließlich Risiko- und Innovationsmanagement sowie von Notfallplänen;
• Konzept für Nachhaltigkeit von im Projekt aufgebauten Infrastrukturen und anderen Ressourcen;
• Budget und Kosteneffektivität des Projekts (sinnvolle Verteilung der Ressourcen im Verhältnis zu den Aktivitäten, den Verantwortlichkeiten der Projektpartner und zur Zeitplanung).

Die ausführlichen Projektbeschreibungen werden außerdem zusätzlich von unabhängigen Ethikexperten bewertet. Es werden nur die Projekte finanziert, die sowohl die wissenschaftlichen als auch die ethischen Kriterien (unter Einhaltung aller EU und re onalen/nationalen ethischen Anforderungen) erfüllen. Weitere Informationen dazu finden sich im englischsprachigen Bekanntmachungstext und den zugehörigen EJP RD Internetseiten http://www.ejprarediseases.org/ .

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.

Die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereichte ausführliche Projektbeschreibung und eventuell weitere vorgelegte Unterlagen werden nicht zurückgesendet.

7.2.3 Vorlage förmlicher Förderanträge und Entscheidungsverfahren

In der dritten Verfahrensstufe werden die Verfasser der positiv bewerteten Projektskizzen und ausführlichen Projektbeschreibungen unter Angabe eines Termins aufgefordert, einen förmlichen Förderantrag vorzulegen.

Bei Verbundanträgen sind die Förderanträge in Abstimmung mit dem vorgesehenen Verbundkoordinator vorzulegen.

Zur Erstellung der förmlichen Förderanträge ist die Nutzung des elektronischen Antragssystems „easy-Online“ (unter Beachtung der in der Anlage genannten Anforderungen) erforderlich ( http://www.foerderportal.bund.de/easyonline ).

Es besteht die Möglichkeit, den zwingend schriftlich einzureichenden Antrag in elektronischer Form über dieses Portal einzureichen. Der elektronischen Form genügt ein elektronisches Dokument, das mit einer qualifizierten elektronischen Signatur versehen ist.

Ein vollständiger Förderantrag liegt nur vor, wenn mindestens die Anforderungen nach Artikel 6 Absatz 2 AGVO (vgl. Anlage) erfüllt sind.

Mit den förmlichen Förderanträgen sind unter anderem folgende die ausführlichen Projektbeschreibungen ergänzende Informationen vorzulegen.

• detaillierter Finanzierungsplan des Vorhabens;
• ausführlicher Verwertungsplan;
• Darstellung der Notwendigkeit der Zuwendung;
• detaillierter Arbeitsplan inklusive vorhabenbezogener Ressourcenplanung und Meilensteinplanung.

Eventuelle Auflagen aus der zweiten Stufe sind dabei zu berücksichtigen. Genaue Anforderungen an die förmlichen Förderanträge werden bei Aufforderung zur Vorlage eines förmlichen Förderantrags mitgeteilt.

Die eingegangenen Anträge werden einer Prüfung der Umsetzung eventueller Auflagen aus der zweiten Stufe unterzogen. Zusätzlich wird nach den folgenden Kriterien bewertet und geprüft:

• Notwendigkeit, Angemessenheit und Zuwendungsfähigkeit der beantragten Mittel;
• Qualität und Aussagekraft des Verwertungsplans, auch hinsichtlich der förderpolitischen Zielsetzungen dieser Fördermaßnahme.

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung wird nach abschließender Antragsprüfung über eine Förderung entschieden.

7.3 Zu beachtende Vorschriften

Für die Bewilligung, Auszahlung und Abrechnung der Zuwendung sowie für den Nachweis und die Prüfung der Verwendung und die gegebenenfalls erforderliche Aufhebung des Zuwendungsbescheids und die Rückforderung der gewährten Zuwendung gelten die §§ 48 bis 49a des Verwaltungsverfahrensgesetzes, die §§ 23, 44 BHO und die hierzu erlassenen Allgemeinen Verwaltungsvorschriften, soweit nicht in dieser Förderrichtlinie Abweichungen von den Allgemeinen Verwaltungsvorschriften zugelassen worden sind. Der Bundesrechnungshof ist gemäß § 91 BHO zur Prüfung berechtigt.

8 Geltungsdauer

Diese Förderrichtlinie tritt am Tag ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft. Die Laufzeit dieser Förderrichtlinie ist bis zum Zeitpunkt des Auslaufens ihrer beihilferechtlichen Grundlage, der AGVO zuzüglich einer Anpassungs­periode von sechs Monaten, mithin bis zum 30. Juni 2024, befristet. Sollte die zeitliche Anwendung der AGVO ohne die Beihilferegelung betreffende relevante inhaltliche Veränderungen verlängert werden, verlängert sich die Laufzeit dieser Förderrichtlinie entsprechend, aber nicht über den 31. Dezember 2029 hinaus. Sollte die AGVO nicht verlängert und durch eine neue AGVO ersetzt werden, oder sollten relevante inhaltliche Veränderungen der derzeitigen AGVO vorgenommen werden, wird eine den dann geltenden Freistellungsbestimmungen entsprechende Nachfolge-Förderrichtlinie bis mindestens 31. Dezember 2029 in Kraft gesetzt werden.

Bonn, den 22. Dezember 2021

Bundesministerium für Bildung und Forschung

Im Auftrag
Dr. R. Loskill

Der Text dieser Bekanntmachung mit den darin enthaltenden Verknüpfungen zu weiteren notwendigen Unterlagen ist im Internet unter http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/14145.php zu finden.

Anlage

Für diese Förderrichtlinie gelten die folgenden beihilferechtlichen Vorgaben:

1 Allgemeine Zuwendungsvoraussetzungen

Die Rechtmäßigkeit der Beihilfe ist nur dann gegeben, wenn im Einklang mit Artikel 3 AGVO alle Voraussetzungen des Kapitels I AGVO sowie die für die bestimmte Gruppe von Beihilfen geltenden Voraussetzungen des Kapitels III erfüllt sind. Es wird darauf hingewiesen, dass gemäß der Rechtsprechung der Europäischen Gerichte die nationalen ­Gerichte verpflichtet sind, eine Rückforderung anzuordnen, wenn staatliche Beihilfen unrechtmäßig gewährt wurden.

Staatliche Beihilfen auf Grundlage der AGVO werden nicht gewährt, wenn ein Ausschlussgrund nach Artikel 1 Absatz 2 bis 5 AGVO gegeben ist. Dies gilt insbesondere, wenn das Unternehmen einer Rückforderungsanordnung aufgrund eines früheren Beschlusses der Kommission zur Feststellung der Unzulässigkeit einer Beihilfe und ihrer Unvereinbarkeit mit dem Binnenmarkt nicht nachgekommen ist.

Gleiches gilt für eine Beihilfengewährung an Unternehmen in Schwierigkeiten gemäß der Definition nach Artikel 2 Absatz 18 AGVO. Ausgenommen von diesem Verbot sind allein Unternehmen, die sich am 31. Dezember 2019 nicht bereits in Schwierigkeiten befanden, aber im Zeitraum vom 1. Januar 2020 bis 31. Dezember 2021 zu Unternehmen in Schwierigkeiten wurden bzw. werden nach Artikel 1 Absatz 4 Buchstabe c AGVO.

Diese Bekanntmachung gilt nur im Zusammenhang mit Beihilfen, die einen Anreizeffekt nach Artikel 6 AGVO haben. Der in diesem Zusammenhang erforderliche Beihilfeantrag muss mindestens die folgenden Angaben enthalten:

1. Name und Größe des Unternehmens;
2. Beschreibung des Vorhabens mit Angabe des Beginns und des Abschlusses, Standort des Vorhabens;
3. die Kosten des Vorhabens sowie
4. die Art der Beihilfe (z. B. Zuschuss, Kredit, Garantie, rückzahlbarer Vorschuss oder Kapitalzuführung) und Höhe der für das Vorhaben benötigten öffentlichen Finanzierung.

Mit dem Antrag auf eine Förderung im Rahmen dieser Förderrichtlinie erklärt sich der Antragsteller bereit:

• Zur Mitwirkung bei der Einhaltung der beihilferechtlichen Vorgaben;
• zur Vorlage von angeforderten Angaben und/oder Belegen zum Nachweis der Bonität und der beihilferechtlichen Konformität;
• zur Mitwirkung im Falle von Verfahren (bei) der Europäischen Kommission.⁸

Der Zuwendungsempfänger ist weiter damit einverstanden, dass:

• das BMBF alle Unterlagen über gewährte Beihilfen, die die Einhaltung der vorliegend genannten Voraussetzungen belegen, für zehn Jahre nach Gewährung der Beihilfe aufbewahrt und der Europäischen Kommission auf Verlangen aushändigt;
• das BMBF Beihilfen über 500 000 Euro auf der Transparenzdatenbank der EU-Kommission veröffentlicht⁹.

Im Rahmen dieser Förderrichtlinie erfolgt die Gewährung staatlicher Beihilfen in Form von Zuschüssen gemäß Artikel 5 Absatz 1 und 2 AGVO.

Die AGVO begrenzt die Gewährung staatlicher Beihilfen für wirtschaftliche Tätigkeiten in nachgenannten Bereichen auf folgende Maximalbeträge:

• 40 Millionen Euro pro Vorhaben für Grundlagenforschung (Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe i AGVO);
• 20 Millionen Euro pro Vorhaben für industrielle Forschung (Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe ii AGVO);
• 15 Millionen Euro pro Vorhaben für experimentelle Entwicklung (Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe iii AGVO);
• 5 Millionen Euro pro Unternehmen und Vorhaben für Innovationsbeihilfen für KMU (Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe l AGVO).

Bei der Prüfung, ob diese Maximalbeträge (Anmeldeschwellen) eingehalten sind, sind die Kumulierungsregeln nach Artikel 8 AGVO zu beachten. Die Maximalbeträge dürfen nicht durch eine künstliche Aufspaltung von inhaltlich zusammenhängenden Vorhaben umgangen werden. Die Teilgenehmigung bis zur Anmeldeschwelle einer notifizierungspflichtigen Beihilfe ist nicht zulässig.

2 Umfang/Höhe der Zuwendungen

Für diese Förderrichtlinie gelten die nachfolgenden Vorgaben der AGVO, insbesondere bezüglich beihilfefähiger Kosten und Beihilfeintensitäten. Dabei geben die nachfolgend genannten beihilfefähigen Kosten und Beihilfeintensitäten den maximalen Rahmen vor, innerhalb dessen die Gewährung von zuwendungsfähigen Kosten und Förderquoten für Vorhaben mit wirtschaftlicher Tätigkeit erfolgen kann.

Artikel 25 AGVO – Beihilfen für Forschungs- und Entwicklungsvorhaben

Der geförderte Teil des Forschungsvorhabens ist vollständig einer oder mehrerer der folgenden Kategorien zuzuordnen:

• Grundlagenforschung;
• industrielle Forschung;
• experimentelle Entwicklung

(vgl. Artikel 25 Absatz 2 Buchstabe a bis c AGVO; Begrifflichkeiten gemäß Artikel 2 Nummer 84 ff. AGVO).

Zur Einordnung von Forschungsarbeiten in die Kategorien der Grundlagenforschung, industriellen Forschung und experimentellen Entwicklung wird auf die einschlägigen Hinweise in Randnummer 75 und Fußnote 2 des FuEuI-Unionsrahmens verwiesen.

Die beihilfefähigen Kosten des jeweiligen Forschungs- und Entwicklungsvorhabens sind den relevanten Forschungs- und Entwicklungskategorien zuzuordnen.

Beihilfefähige Kosten sind:

1. Personalkosten: Kosten für Forscher, Techniker und sonstiges Personal, soweit diese für das Vorhaben eingesetzt werden (Artikel 25 Absatz 3 Buchstabe a AGVO);
2. Kosten für Instrumente und Ausrüstung, soweit und solange sie für das Vorhaben genutzt werden. Wenn diese Instrumente und Ausrüstungen nicht während der gesamten Lebensdauer für das Vorhaben verwendet werden, gilt nur die nach den Grundsätzen ordnungsgemäßer Buchführung ermittelte Wertminderung während der Dauer des Vorhabens als beihilfefähig (Artikel 25 Absatz 3 Buchstabe b AGVO);
3. zusätzliche Gemeinkosten und sonstige Betriebskosten (unter anderem Material, Bedarfsartikel und dergleichen), die unmittelbar für das Vorhaben entstehen (Artikel 25 Absatz 3 Buchstabe e AGVO).

Die Beihilfeintensität pro Beihilfeempfänger darf folgende Sätze nicht überschreiten:

• 100 % der beihilfefähigen Kosten für Grundlagenforschung (Artikel 25 Absatz 5 Buchstabe a AGVO);
• 50 % der beihilfefähigen Kosten für industrielle Forschung (Artikel 25 Absatz 5 Buchstabe b AGVO);
• 25 % der beihilfefähigen Kosten für experimentelle Entwicklung (Artikel 25 Absatz 5 Buchstabe c AGVO).

Die Beihilfeintensitäten für industrielle Forschung und experimentelle Entwicklung können auf maximal 80 % der beihilfefähigen Kosten erhöht werden, sofern die in Artikel 25 Absatz 6 AGVO genannten Voraussetzungen erfüllt sind:

• um 10 Prozentpunkte bei mittleren Unternehmen und um 20 Prozentpunkte bei kleinen Unternehmen;
• um 15 Prozentpunkte, wenn eine der folgenden Voraussetzungen erfüllt ist:

a) das Vorhaben beinhaltet die wirksame Zusammenarbeit

• zwischen Unternehmen, von denen mindestens eines ein KMU ist, oder wird in mindestens zwei Mitgliedstaaten oder einem Mitgliedstaat und einer Vertragspartei des EWR-Abkommens durchgeführt, wobei kein einzelnes Unternehmen mehr als 70 % der beihilfefähigen Kosten bestreitet, oder
• zwischen einem Unternehmen und einer oder mehreren Einrichtungen für Forschung und Wissensverbreitung, die mindestens 10 % der beihilfefähigen Kosten tragen und das Recht haben, ihre eigenen Forschungsergebnisse zu veröffentlichen;

b) die Ergebnisse des Vorhabens finden durch Konferenzen, Veröffentlichung, Open Access-Repositorien oder durch gebührenfreie Software beziehungsweise Open Source-Software weite Verbreitung.

Artikel 28 AGVO – Innovationsbeihilfen für KMU

Beihilfefähige Kosten sind

1. Kosten für die Erlangung, die Validierung und Verteidigung von Patenten und anderen immateriellen Vermögenswerten;
2. Kosten für die Abordnung hochqualifizierten Personals einer Einrichtung für Forschung und Wissensverbreitung oder eines großen Unternehmens für Tätigkeiten im Bereich Forschung, Entwicklung oder Innovation in einer neu geschaffenen Funktion innerhalb des begünstigten KMU, wodurch jedoch kein anderes Personal ersetzt wird;
3. Kosten für Innovationsberatungsdienste und innovationsunterstützende Dienstleistungen.

Die Beihilfeintensität darf 50 % der beihilfefähigen Kosten nicht überschreiten.

Die beihilfefähigen Kosten sind gemäß Artikel 7 Absatz 1 AGVO durch schriftliche Unterlagen zu belegen, die klar, spezifisch und aktuell sein müssen.

Für die Berechnung der Beihilfeintensität und der beihilfefähigen Kosten werden die Beträge vor Abzug von Steuern und sonstigen Abgaben herangezogen.

3 Kumulierung

Bei der Einhaltung der maximal zulässigen Beihilfeintensität sind insbesondere auch die Kumulierungsregeln in ­Artikel 8 AGVO zu beachten. Die Kumulierung von mehreren Beihilfen für dieselben förderfähigen Kosten/Ausgaben ist nur im Rahmen der folgenden Regelungen bzw. Ausnahmen gestattet:

Werden Unionsmittel, die von Stellen der Union zentral verwaltet werden und nicht direkt oder indirekt der Kontrolle der Mitgliedstaaten unterstehen und deshalb keine staatlichen Beihilfen darstellen, mit staatlichen Beihilfen (dazu zählen unter anderem auch Mittel aus den Europäischen Struktur- und Investitionsfonds) kombiniert, so werden bei der Feststellung, ob die Anmeldeschwellen und Beihilfehöchstintensitäten oder -beträge eingehalten sind, nur die staatlichen Beihilfen berücksichtigt, sofern der Gesamtbetrag der für dieselben beihilfefähigen Kosten gewährten öffentlichen Mittel (einschließlich zentral verwaltete Unionsmittel) den in den einschlägigen Vorschriften des Unionsrechts festgelegten günstigsten Finanzierungssatz nicht überschreitet.

Nach der AGVO freigestellte Beihilfen, bei denen sich die beihilfefähigen Kosten bestimmen lassen, können kumuliert werden mit

1. anderen staatlichen Beihilfen, sofern diese Maßnahmen unterschiedliche bestimmbare beihilfefähige Kosten betreffen;
2. anderen staatlichen Beihilfen für dieselben, sich teilweise oder vollständig überschneidenden beihilfefähigen Kosten, jedoch nur, wenn durch diese Kumulierung die höchste nach dieser Verordnung für diese Beihilfen geltende Beihilfeintensität bzw. der höchste nach dieser Verordnung für diese Beihilfen geltende Beihilfebetrag nicht überschritten wird.

Beihilfen, bei denen sich die beihilfefähigen Kosten nicht bestimmen lassen, können mit anderen staatlichen Beihilfen, bei denen sich die beihilfefähigen Kosten auch nicht bestimmen lassen, kumuliert werden, und zwar bis zu der für den jeweiligen Sachverhalt einschlägigen Obergrenze für die Gesamtfinanzierung, die im Einzelfall in der AGVO oder in einem Beschluss der Europäischen Kommission festgelegt ist.

Nach der AGVO freigestellte staatliche Beihilfen dürfen nicht mit De-minimis-Beihilfen für dieselben beihilfefähigen Kosten kumuliert werden, wenn durch diese Kumulierung die in Kapitel III AGVO festgelegten Beihilfeintensitäten oder Beihilfehöchstbeträge überschritten werden.

¹ Aus Gründen der besseren Lesbarkeit wird nachfolgend auf die gleichzeitige Nennung weiblicher, männlicher und diverser Sprachformen verzichtet und nur die männliche Form verwendet. Sämtliche Nennungen gelten jedoch selbstverständlich gleichermaßen für alle Geschlechtsformen.

² Verordnung (EU) Nr. 651/2014 der Kommission vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union (ABl. L 187 vom 26.6.2014, S. 1) in der Fassung der Verordnung (EU) 2017/1084 vom 14. Juni 2017 (ABl. L 156 vom 20.6.2017, S. 1), der Verordnung (EU) 2020/972 vom 2. Juli 2020 zur Änderung der Verordnung (EU) Nr. 1407/2013 hinsichtlich ihrer Verlängerung und zur Änderung der Verordnung (EU) Nr. 651/2014 hinsichtlich ihrer Verlängerung und relevanter Anpassungen (ABl. L 215 vom 7.7.2020, S. 3) und der Verordnung (EU) 2021/1237 vom 23. Juli 2021 zur Änderung der Verordnung (EU) Nr. 651/2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union (ABl. L 270 vom 29.7.2021, S. 39).

³ Mitteilung der EU-Kommission (2014/C 198/01) vom 27. Juni 2014 (ABl. C 198 vom 27.6.2014, S. 1) in der Fassung der Mitteilung der EU-Kommission C (2020) 4355 final vom 2. Juli 2020 (ABl. C 224 vom 8.7.2020, S. 2), insbesondere Abschnitt 2.

⁴ Vgl. Anhang I der AGVO bzw. Empfehlung der Kommission vom 6. Mai 2003 betreffend die Definition der Kleinstunternehmen sowie der kleineren und mittleren Unternehmen, bekannt gegeben unter Aktenzeichen K (2003) 1422 (2003/361/EG) (ABl. L 124 vom 20.5.2003, S. 36)
[ http://eur-lex.europa.eu/legal-content/DE/TXT/PDF/?uri=CELEX:32003H0361&from=DE ].

⁵ https://foerderportal.bund.de/easy/easy_index.php?auswahl=easy_formulare Bereich BMBF Allgemeine Vordrucke und Vorlagen für Berichte.

⁶ Zur Definition der wirtschaftlichen Tätigkeit siehe Hinweise in Nummer 2 der Mitteilung der EU-Kommission zum Beihilfebegriff (ABl. C 262 vom 19.7.2016, S. 1) und Nummer 2 des FuEuI-Unionsrahmens.

⁷ Siehe hierzu auch die Handreichung (FAQ) des BMBF zur Wissenschaftskommunikation.

⁸ Beispielsweise im Rahmen einer Einzelfallprüfung nach Artikel 12 AGVO durch die Europäische Kommission.

⁹ (Die Transparenzdatenbank der EU-Kommission kann unter https://webgate.ec.europa.eu/competition/transparency/public?lang=de aufgerufen werden.) Maßgeblich für diese Veröffentlichung sind die nach Anhang III der Verordnung (EU) Nr. 651/2014 der Kommission vom 17. Juni 2014 geforderten Informationen. Hierzu zählen u. a. der Name oder die Firma des Beihilfeempfängers und die Höhe der Beihilfe.