1 Förderziel, Zuwendungszweck, Rechtsgrundlagen

1.1 Förderziel und Zuwendungszweck

Es gibt mehr als 6 000 seltene Erkrankungen, der größte Teil von ihnen ist genetisch bedingt. Obwohl jede einzelne seltene Erkrankung nur wenige Menschen betrifft, leiden in Europa insgesamt mindestens 26 bis 30 Millionen Menschen an diesen Krankheiten. Seltene Erkrankungen sind für das Gesundheitssystem eine besondere Herausforderung: Sie treten häufig bereits im Kindesalter auf, führen in vielen Fällen zu einer signifikanten Verminderung der Lebenserwartung und nehmen meist einen chronischen Verlauf mit großem Einfluss auf die Lebensqualität.

Deshalb sind dringend weitere Forschungsanstrengungen im Bereich der seltenen Erkrankungen nötig, um bessere Kenntnisse zur Prävention, Diagnose und Behandlung zu erlangen. Die Forschung in diesem Bereich wird dadurch erschwert, dass auf ganz unterschiedlichen Ebenen Ressourcen fehlen: (1) Zu jeder einzelnen Krankheit forschen vergleichsweise wenige Wissenschaftler, (2) die wenigen Patientinnen und Patienten sind räumlich weit verteilt, was die Zusammenführung in aussagekräftigen Kohortenstudien erschwert, (3) existierende Datenbanken und Materialsammlungen haben einen begrenzten Umfang, sind kaum standardisiert und für die wissenschaftliche Fachöffentlichkeit nur schwer zugänglich, (4) die betreffenden Krankheitsbilder haben einen oft sehr komplexen klinischen Phänotyp, weshalb ihre Behandlung und Erforschung interdisziplinäre Ansätze erfordern.

Wegen der jeweils kleinen Zahl von Patientinnen und Patienten, die von einer einzelnen seltenen Krankheit betroffen sind, sowie der zersplitterten Forschungslandschaft ist das Gebiet der seltenen Erkrankungen eines der Forschungsfelder, das von einer internationalen, koordinierten Zusammenarbeit besonders profitieren kann.

In diesem Zusammenhang hat das ERA-Net E-Rare seit 2006 zehn gemeinsame transnationale Bekanntmachungen für Projekte zur Erforschung seltener Erkrankungen erfolgreich durchgeführt. Diese Bemühungen werden nun im Rahmen des Europäischen Gemeinsamen Programms für seltene Erkrankungen (EJP RD) fortgesetzt, in dem bereits zwei weitere transnationale Fördermaßnahmen durchgeführt wurden. Das EJP RD wurde eingerichtet, um die Koordinierung der Forschungsbemühungen europäischer, assoziierter und nichteuropäischer Länder auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen und Umsetzung der Ziele des „International Rare Diseases Research Consortiums“ (IRDiRC) weiter zu unterstützen.

Mit der vorliegenden Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, zu Fortschritten in der Verbesserung der Gesundheitsversorgung und des Alltags von Menschen mit seltenen Erkrankungen beizutragen.

Hierzu sollen transnationale Forschungsvorhaben im Bereich der Sozial- und Geisteswissenschaften gefördert werden, die durch die Zusammenarbeit von verschiedenen Disziplinen den Fortschritt in diesen Bereichen weiter beschleunigen. Dabei sollen sich ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammengeführt werden.

Im Rahmen des EJP RD haben sich daher die folgenden Organisationen gemeinsam mit der Europäischen Kommission unter dem EJP cofund-Mechanismus zusammengeschlossen, um eine gemeinsame Maßnahme zur Förderung multinationaler kooperativer Forschungsprojekte im Bereich seltener Erkrankungen durchzuführen:

• das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Deutschland;
• der Wissenschaftsfonds (FWF), Österreich;
• die Research Foundation Flanders (FWO), Belgien;
• der Fund for Scientific Research – FNRS (F.R.S.-FNRS), Belgien;
• die Canadian Institutes of Health Research – Institute of Genetics (CIHR-IG), Kanada;
• die French National Research Agency (ANR), Frankreich;
• das National Research, Development and Innovation Office (NKFIH), Ungarn;
• das Chief Scientist Office of the Ministry of Health (CSO/​MOH), Israel;
• das Italian Ministry of Health (MoH), Italien;
• die Tuscany Region (RT/​TuscReg), Toscana (Italien);
• das Research Council of Lithuania (RCL), Litauen;
• der National Research Fund (FNR), Luxemburg;
• das National Centre for Research and Development (NCBiR), Polen;
• die Slovak Academy of Sciences (SAS), Slovakei;
• das National Institute of Health Carlos III (ISCIII), Spanien;
• die Swiss National Science Foundation (SNSF), Schweiz;
• das Scientific and Technological Research Council of Turkey (TÜBITAK), Türkei;
• das French National Institute of Health and Medical Research (INSERM), Frankreich (wird nur spezifische Förderung für Patientenorganisationen bereitstellen).

Die Fördermaßnahme wird zeitgleich durch die Förderorganisationen im jeweiligen Land veröffentlicht und zentral durch ein gemeinsames „Joint Call“-Sekretariat (JCS) koordiniert. Das gemeinsame Sekretariat ist bei der French Foundation for Rare Diseases (FFRD) angesiedelt. Für die eigentliche Umsetzung der nationalen Teilvorhaben gelten die jeweiligen nationalen Richtlinien.

Zusätzliche wichtige Informationen zu dieser transnationalen Bekanntmachung sind dem englischsprachigen Bekanntmachungstext und den zugehörigen EJP RD Internetseiten http://www.ejprarediseases.org/ ​ zu entnehmen.

Mit dieser Fördermaßnahme leistet das BMBF einen Beitrag zum Rahmenprogramm Gesundheitsforschung der Bundesregierung.

1.2 Rechtsgrundlagen

Der Bund gewährt die Zuwendungen nach Maßgabe dieser Förderrichtlinie, der §§ 23 und 44 der Bundeshaushaltsordnung (BHO) und den dazu erlassenen Verwaltungsvorschriften sowie der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Ausgabenbasis (AZA)“ und/​oder der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Kostenbasis (AZK)“ des BMBF. Ein Anspruch auf Gewährung der Zuwendung besteht nicht. Vielmehr entscheidet die Bewilligungsbehörde aufgrund ihres pflichtgemäßen Ermessens im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel.

Diese Förderrichtlinie gilt in Verbindung mit dem Rahmenprogramm Gesundheitsforschung, siehe

https://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/files/Rahmenprogramm_Gesundheitsforschung_barrierefrei.pdf

Nach dieser Förderrichtlinie werden staatliche Beihilfen auf der Grundlage von Artikel 25 Absatz 2 und Artikel 28 der Allgemeinen Gruppenfreistellungsverordnung (AGVO) der EU-Kommission gewährt.¹ Die Förderung erfolgt unter Beachtung der in Kapitel I AGVO festgelegten Gemeinsamen Bestimmungen, insbesondere unter Berücksichtigung der in Artikel 2 der Verordnung aufgeführten Begriffsbestimmungen (vgl. hierzu die Anlage zu beihilferechtlichen Vorgaben für die Förderrichtlinie).

2 Gegenstand der Förderung

Innerhalb dieser Fördermaßnahme wird eine begrenzte Anzahl kooperativer und interdisziplinärer Forschungsprojekte mit klinischer Relevanz gefördert, von denen ein klarer Nutzen für Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen erwartet werden kann.

Die Bekanntmachung richtet sich an Arbeitsgruppen aus universitären und außeruniversitären Forschungseinrichtungen, Patientenorganisationen und/​oder industriellen Partnern, die in der Regel in Verbünden zusammenarbeiten. Eine Zusammensetzung der Verbünde aus Partnern von Wissenschaft und Wirtschaft ist erwünscht, aber nicht obligatorisch.

Verbünde müssen sowohl Sozial- und Geisteswissenschaftliche als auch klinische Fachkenntnisse in ihren Verbund aufnehmen. Um sicherzustellen, dass die Bedürfnisse und Prioritäten von Patienten mit seltenen Erkrankungen angemessen berücksichtigt werden, müssen sie oder ihre Vertreter angemessen in alle Projekte einbezogen werden.

Es wird dringend empfohlen, die hierfür eingerichtete Partnerfindungs-Plattform zu nutzen um multidisziplinäre Forschungsprojekte aufzubauen:

https://live.eventtia.com/en/jtc2021matchmaking

Von der Kooperation wird ein Synergieeffekt erwartet. Daher muss aus den Projektanträgen der zusätzliche Nutzen der transnationalen Zusammenarbeit klar hervorgehen (z. B. die gemeinsame Nutzung von Ressourcen wie Datenbanken, Diagnoseinstrumenten und Know-how bzw. innovativer Technologien sowie die europaweite Harmonisierung von Daten). Projekte, die die Notwendigkeit zur Kooperation nicht erkennen lassen, können nicht berücksichtigt werden.

Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne seltene Krankheit fokussiert sein. Hierfür wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen in der Bevölkerung betrifft. Antragstellende werden aufgefordert, Gruppen seltener Erkrankungen auf der Grundlage solider Kriterien und Gemeinsamkeiten zusammenzustellen, wenn dies einen Mehrwert beim Austausch von Ressourcen oder Fachwissen schafft oder dazu führen kann, Probleme häufiger Krankheiten aufzuklären.

Transnationale kooperative Forschungsanträge müssen zumindest eines der folgenden Themengebiete zum Gegenstand haben:

• Forschung zu Gesundheits- und Sozialdiensten zur Verbesserung der gesundheitlichen Ergebnisse von Patienten und deren Familienangehörigen bzw. Haushalten;
• wirtschaftliche Auswirkungen seltener Erkrankungen;
• psychologische und soziale Auswirkungen seltener Erkrankungen;
• Studien, die sich mit den Auswirkungen und Belastungen durch Verzögerung der Diagnose und dem Mangel an therapeutischen Interventionen befassen;
• E-Health bei seltenen Erkrankungen: Einsatz innovativer Technologiesysteme für die Versorgungspraxis im Gesundheits- und Sozialwesen;
• Entwicklung und Verbesserung von Forschungsmethoden für Gesundheitsergebnisse bei seltenen Erkrankungen;
• Auswirkungen der Pandemiekrise auf das Gebiet der seltenen Erkrankungen sowie die Entstehung innovativer Behandlungspfade in dieser Hinsicht.

Andere Forschungsthemen sind möglich, solange sie sich auf die Sozial- und Geisteswissenschaftliche Forschung konzentrieren und nicht in der Liste der ausgeschlossenen Themen enthalten sind. Weitere Details und Beispiele zu den oben genannten Themengebieten finden sich im Annex der englischsprachigen Bekanntmachung.

Folgende Arten von Studien können gefördert werden:

Qualitative Analysen

Die Beschreibung und Analyse der Versorgungspfade des Patienten sowie der Prozesse und Strukturen im Gesundheits- und Sozialwesen unter Verwendung qualitativer Methoden sind ein wichtiger Bestandteil der Sozial- und Geisteswissenschaftlichen Forschung. Qualitative Studien sind häufig der Ausgangspunkt, um relevante Fragen für weitere quantitative Studien zu identifizieren. Die Projekte können auch die Weiterentwicklung wissenschaftlicher Instrumente und Methoden sowie deren Validierung in der Praxis umfassen. Die alleinige Übersetzung, Bewertung und/​oder Prüfung einzelner Fragebögen wird nicht finanziert.

Nicht-interventionelle quantitative Studien

Um die Stärken und Schwächen eines Systems wissenschaftlich fundiert benennen zu können, sind sowohl die Erhebung und Auswertung relevanter und gültiger Daten mit anerkannten Methoden und Verfahren als auch die Weiterentwicklung und Validierung wissenschaftlicher Instrumente und Verfahren notwendig. Angemessene Vergleichsgruppen sind unerlässlich. Bei dieser Art von Studien wird das System vorzugsweise prospektiv analysiert. Dies umfasst Beobachtungsstudien wie anthropologische Studien, Fallkontrollstudien, Querschnitts- und Längsschnittstudien sowie Kostenwirksamkeitsstudien.

Interventionsstudien zum Versorgungsgeschehen

Dies sind vergleichende interventionelle Studien zur Bewertung der Wirksamkeit von Praktiken unter alltäglichen Bedingungen. Das Studiendesign muss mehrarmig sein. Die strukturelle Gleichheit der Gruppen kann durch geeignete Maßnahmen erreicht werden, z. B. durch Randomisierung. Im Gegensatz zu klinischen Studien, die die Wirksamkeit einer therapeutischen Maßnahme zeigen, z. B. um ein Medikament zu testen, erfordern die im Rahmen dieser Richtlinie geförderten Interventionsstudien einen Nachweis der Wirksamkeit und der Wirkung von Maßnahmen im Versorgungsalltag, z. B. in heterogenen Patientengruppen. Dies erfordert die Verwendung patientenrelevanter Endpunkte, z. B. gesundheitsbezogene Lebensqualität, als Hauptziele der Studie. Weitere methodische Voraussetzungen für eine interventionelle Studie zum Versorgungsgeschehen sind breite Einschluss- und Ausschlusskriterien, möglichst keine über den Behandlungsalltag hinausgehenden Anforderungen an die Patientinnen und Patienten sowie die Durchführung der Studie in den Versorgungseinrichtungen, in denen die untersuchte Intervention im Rahmen der Regelversorgung zum Einsatz kommt. Projektvorschläge müssen die potenziellen gesundheitlichen Auswirkungen sowie den Mehrwert der transnationalen Zusammenarbeit klar nachweisen. Dies schließt Forschung zur Partizipation mit ein.

Für interventionelle Studien zum Versorgungsgeschehen muss die Machbarkeit in Bezug auf die dreijährige Dauer des Projekts klar nachgewiesen werden, einschließlich realistischer Zeitpläne für regulatorische Aspekte wie ethische Zulassung usw. in verschiedenen Ländern.

Bei interventionellen Studien zum Versorgungsgeschehen kann ECRIN, das European Clinical Research Infrastructure Network, Partner des EJP RD, Unterstützung bei der Planung und Gestaltung von cluster-randomisierten, kontrollierten Studien oder randomisierten und praxisorientierten Studien anbieten. Es wird dringend empfohlen, sich bereits in der Phase der Antragsskizze mit dem ECRIN-Team in Verbindung zu setzen (marta.delalamo@ecrin.org).

Nicht gefördert werden:

• Interventionelle klinische Studien zum Nachweis der Wirksamkeit von Arzneimitteln, Behandlungen, chirurgischen Eingriffen und medizintechnischen Verfahren. Dies schließt auch Studien ein, in denen die Wirksamkeit verglichen wird, z. B. zwei chirurgische Techniken oder Therapien. Klinische Pharmakovigilanz-Studien der Phase IV können ebenfalls nicht gefördert werden;
• Studien zur ausschließlichen Prüfung der Sicherheit von Medizinprodukten;
• Health Technology Assessment Reports (HTA) für ein bestimmtes Produkt;
• Projekte mit Schwerpunkt auf Metaanalysen und systematischen Reviews;
• Erstellung neuer Register oder Einrichtung neuer Langzeitkohorten und/​oder Förderung bestehender Register oder Langzeitkohorten über die spezifische Forschungsfrage des eingereichten Projekts hinaus;
• Entwicklung neuer digitaler oder technologischer Werkzeuge;
• Projekte zu seltenen Infektionskrankheiten oder seltenen Krebsarten;
• Projekte zu seltenen unerwünschten Arzneimittelwirkungen oder sekundären Ereignissen bei der Behandlung von häufigen Erkrankungen;
• Studien mit Fokus auf Forschung zur Beschleunigung der Diagnosestellung und/​oder zur Untersuchung von Krankheitsverläufen und -mechanismen sowie zur Entwicklung neuer Therapien, da diese der Fokus vorheriger EJP RD-Richtlinien waren;
• Projekte, die sich ausschließlich auf neurodegenerative Erkrankungen konzentrieren, die im Fokus der Joint Programming Initiative „Neurodegenerative Disease Research“ (JPND) http://www.neurodegenerationresearch.eu ) ­stehen. Dies sind: Alzheimer-Erkrankung und andere Demenzen, Parkinson und mit Parkinson verwandte Erkrankungen, Prionenerkrankungen, Motoneuronerkrankungen, Huntington-Krankheit, Spinozerebelläre Ataxie (SCA), Spinale Muskelatrophie (SMA). Für diese Erkrankungen wird auf die relevanten Förderbekanntmachungen von JPND verwiesen. Kindliche Demenzerkrankungen/​neurodegenerative Erkrankungen sind von diesem Ausschlusskriterium nicht betroffen.

Die Ziele der Bekanntmachung befinden sich in Übereinstimmung mit den Zielen des IRDiRC. Mehr Informationen dazu finden sich unter http://www.irdirc.org/ ​.

Geschlechts- und altersspezifische Aspekte sollen bei den Projekten in angemessener Weise berücksichtigt werden.

3 Zuwendungsempfänger

Antragsberechtigt sind staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung (wie z. B. Krankenhäuser, Rehabilitationskliniken), Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft sowie Patientenorganisationen. Zum Zeitpunkt der Auszahlung einer gewährten Zuwendung wird das Vorhandensein einer Betriebsstätte oder Niederlassung (Unternehmen), bzw. einer sonstigen Einrichtung, die der nichtwirtschaftlichen Tätigkeit des Zuwendungsempfängers dient (staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen, außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung und Patientenorganisationen), in Deutschland verlangt.

Forschungseinrichtungen, die von Bund und/​oder Ländern grundfinanziert werden, können neben ihrer institutionellen Förderung nur unter bestimmten Voraussetzungen eine Projektförderung für ihre zusätzlichen projektbedingten Ausgaben beziehungsweise Kosten bewilligt bekommen.

Zu den Bedingungen, wann staatliche Beihilfe vorliegt/​nicht vorliegt, und in welchem Umfang beihilfefrei gefördert werden kann, siehe FuEuI-Unionsrahmen².

Kleine und mittlere Unternehmen oder „KMU“ im Sinne dieser Förderrichtlinie sind Unternehmen, die die Voraussetzungen der KMU-Definition der EU erfüllen.³ Der Antragsteller erklärt gegenüber der Bewilligungsbehörde seine Einstufung gemäß Anhang I der AGVO der Kommission im Rahmen des schriftlichen Antrags.

4 Besondere Zuwendungsvoraussetzungen

Vorleistungen

Die Antragstellenden müssen durch einschlägige wissenschaftliche Vorarbeiten ausgewiesen sein. Von den trans­nationalen kooperativen Forschungsprojekten wird ein großer Einfluss auf den wissenschaftlichen Fortschritt bzw. die Krankenversorgung im Bereich der seltenen Erkrankungen erwartet.

Zusammenarbeit

Es werden nur Forschungsvorhaben im Rahmen transnationaler Forschungsverbünde gefördert. Eine gemeinschaftliche Bewerbung aller Verbundmitglieder wird vorausgesetzt.

Die Antragstellenden müssen eine hohe Bereitschaft zur Zusammenarbeit einschließlich Austausch von Methoden und Materialien mitbringen. Die zur Bearbeitung der Forschungsfragen notwendige „kritische Masse“ an Kompetenzen und Ressourcen muss vorhanden sein. Die Prüfung der Einbeziehung von industriellen Partnern zur gemeinsamen Nutzung von Ressourcen, Fähigkeiten und Kenntnissen ist erwünscht. Die Einbeziehung gegebenenfalls vorhandener einschlägiger Patientenorganisationen wird ausdrücklich befürwortet.

Zur Bearbeitung der geplanten Projekte sollen mindestens drei einschlägig qualifizierte Forschungsgruppen in einem Verbund kooperieren. Diese drei Gruppen müssen bei den in Nummer 1.1 genannten Förderorganisationen antragsberechtigt sein. Zudem müssen diese drei Gruppen aus drei unterschiedlichen Ländern stammen. Ein Verbund darf maximal aus sechs Forschungsgruppen bestehen. Zur Gewährleistung eines Gleichgewichts bei der länderübergreifenden Zusammenarbeit dürfen sich maximal zwei Verbundpartner aus dem gleichen Land in einem solchen Verbund beteiligen.

Das EJP RD ist bestrebt, den Europäischen Forschungsraum durch die Einbeziehung einer möglichst hohen Anzahl an Partnerländern zu stärken. Daher darf die Anzahl der Verbundpartner auf sieben oder acht erhöht werden, wenn ein Partner aus einem üblicherweise bei der Förderung unterrepräsentierten Land (Tschechien, Slowakei, Litauen, Polen und Türkei) beteiligt ist.

Die Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlerinnen und Nachwuchswissenschaftlern als Arbeitsgruppenleitende im Projekt wird befürwortet. Diese müssen nachweisen, dass sie unabhängig und wissenschaftlich exzellent sind, zum Beispiel dadurch, dass sie eine Forschungsgruppe oder ein Projekt leiten oder geleitet haben. Sie müssen auch eindeutig gemäß den nationalen/​regionalen Förderrichtlinien antragsberechtigt sein. Nachwuchswissenschaftlerinnen und Nachwuchswissenschaftler sollten im Antrag und in ihrem Lebenslauf eindeutig als solche identifizierbar sein. Durch die Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlerinnen und Nachwuchswissenschaftlern darf die Anzahl der Verbundpartner ebenfalls auf sieben oder acht erhöht werden.

Um die erforderlichen Patientendaten für die vorgeschlagene Studie zu erhalten, muss ein Verbund eventuell mit anderen Zentren zusammenarbeiten. Wenn die einzige Rolle dieser Zentren die Bereitstellung von Patientendaten für die Studie darstellt, werden sie nicht als Partner des Verbundes gezählt.

Andere Forschungsgruppen können als Kollaborationspartner an einem Verbundprojekt teilnehmen, sofern die Finanzierung ihrer Teilnahme anderweitig gesichert ist und sofern mindestens drei antragsberechtigte Gruppen teilnehmen. Kollaborationspartner können keine Arbeitspaketleiter sein, und ihr Beitrag zum Verbund muss beschrieben werden (gegebenenfalls sollte ein Lebenslauf in die Antragsskizze aufgenommen werden). Da sie im Rahmen dieser Richtlinie keine Mittel erhalten, werden sie nicht auf die Obergrenze von acht Partnern angerechnet, die Forschungsförderung beantragen (es gibt auch keine Begrenzung der Anzahl der Kollaborationspartner pro Land, solange ihre Teilnahme gerechtfertigt ist).

Darüber hinaus wird die Einbeziehung von Patientenorganisationen (PAOs) in den Antrag dringend empfohlen. Antragstellende sollen bereits in einem frühen Stadium der Antragserstellung relevante krankheitsspezifische Patientenorganisationen und/​oder Allianzen von Patientenorganisationen für seltene Erkrankungen konsultieren. Informationen ­darüber, wo Patientenvertreter und PAOs zu finden sind, die bereit sind, an der Forschung teilzunehmen, finden Sie unter:

Orphanet-Portal für das Verzeichnis der Patientenorganisation für seltene Erkrankungen und Medikamente

https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/SupportGroup.php?lng=EN

seltene Erkrankungen Europa (EURORDIS)

https://www.eurordis.org/

Europäische Referenznetzwerke (ERNs)

https://www.mdpi.com/1660-4601/15/8/1644/htm

Europäische Patientenakademie für therapeutische Innovation (EUPATI)

http://www.eu-patient.eu/whatwedo/Projects/ongoing-projects/EUPATI/

Die Verbünde sollen sowohl die Rolle und die Verantwortlichkeiten der Patientenvertretenden und PAOs klar darlegen, als auch auf welchen Ebenen und in welchen Phasen der Forschung diese mitarbeiten werden, und die zugewiesenen Ressourcen begründen. PAOs können auf allen Ebenen der geplanten Arbeiten einbezogen werden, einschließlich der Unterstützung bei der Entwicklung von Forschungsfragen oder patientenzentrierten Instrumenten, Beratung bei Prioritätensetzung, Beteiligung an Beratungsgruppen, als Mitglied der Verbundsteuerungsgruppe oder der Governance-Gruppe eines Registers, in der Durchführung von Forschung und der Verbreitung von Forschungsergebnissen. ­Patientenorganisationen können in institutionellen wissenschaftlichen Gremien vertreten sein, um die Antragsskizze und die anschließende Forschung zu diskutieren, z. B. bei Themen wie:

• die Forschungsidee und deren Relevanz für die Belange der Patienten;
• mögliche Outcomes, insbesondere die von den Patienten berichteten Outcome-Parameter;
• Einwilligung nach Aufklärung;
• mögliche Patientenintervention im Projekt;
• Überprüfung der erhobenen Daten;
• Verbreitung von Forschungsergebnissen.

Weitere Informationen über die patientenorientierte Versorgung und Strategien zur Einbeziehung von Patientenvertretern und -organisationen in Ihr Forschungsprojekt finden Sie unter:

Kurzer Leitfaden des EJP RD zu Patientenpartnerschaften in Forschungsprojekten für seltene Erkrankungen:

https://www.ejprarediseases.org/wp-content/uploads/2020/08/SHORT-GUIDE-ON-PATIENT-PARTNERSHIPS-IN-RARE-DISEASE-RESEARCH-PROJECTS.pdf ;

INVOLVE Briefing Notes für Forscher:

https://www.invo.org.uk/resource-centre/resource-for-researchers/ ​;

Kostenrechner:

https://www.invo.org.uk/resource-centre/payment-and-recognition-for-public-involvement/involvement-cost-calculator/ ;

Empfehlungen für eine erfolgreiche Patientenbeteiligung an der wissenschaftlichen Forschung (de Wit et al., 2018):

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6117481/ ​;

Measuring what matters to rare disease patients (Morel & Cano, 2017):

https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-017-0718-x ;

Ressourcen des CIHR zur Patienteneinbindung:

http://www.cihr-irsc.gc.ca/e/45851.html .

Für das geplante Projekt muss eine Koordinatorin bzw. ein Koordinator benannt werden, die bzw. der den Verbund nach außen hin repräsentiert und für das interne Verbundmanagement verantwortlich ist. Dies beinhaltet beispielsweise das Abfassen von jährlichen Berichten, Controlling, Öffentlichkeitsarbeit und die Sicherstellung von Urheberrechten. Der Arbeitsaufwand für diese Aufgaben sollte bei der Planung des Budgets der Koordinatorin bzw. des Koordinators berücksichtigt werden. Die Koordinatorin bzw. der Koordinator soll ferner das Verbundprojekt im Rahmen eines Status-Symposiums des EJP RD vorstellen. Die Einrichtung, bei der die Projektkoordination liegt, muss bei einer der in Nummer 1.1 genannten Förderorganisationen antragsberechtigt sein. Ansprechpartner für die nationalen Förderorganisationen sind die Leiterinnen und Leiter der jeweiligen Teilprojekte.

Die Projektpartner müssen eine schriftliche Kooperationsvereinbarung zwischen allen Projektpartnern abschließen. Als Referenz sollte das DESCA 2020 Model Consortium Agreement (http:/​/​www.desca-2020.eu/​) dienen. Es wird empfohlen, dass der Forschungsverbund die Kooperationsvereinbarung vor dem offiziellen Beginn des Projekts ­unterzeichnet. Die Kooperationsvereinbarung sollte auf jeden Fall frühzeitig während der Laufzeit des Projekts unterzeichnet werden. Es ist zu beachten, dass möglicherweise nationale/​regionale Bestimmungen bezüglich der Anforderung einer Kooperationsvereinbarung gelten. Erläuterungen dazu finden sich in den länderspezifischen Informationen im Leitfaden für Antragstellende. Auf Wunsch muss die Kooperationsvereinbarung, zusammen mit den jeweiligen einschlägigen Informationen, den jeweiligen nationalen Förderorganisationen zugänglich gemacht werden.

Die Partner eines Verbundprojekts regeln ihre Zusammenarbeit in einer schriftlichen Kooperationsvereinbarung. Alle Verbundpartner, auch die, die Forschungseinrichtungen im Sinne von Artikel 2 (Nummer 83) AGVO sind, stellen sicher, dass im Rahmen des Verbundes keine indirekten (mittelbaren) Beihilfen an Unternehmen fließen. Dazu sind die Bestimmungen von Nummer 2.2 des FuEuI-Unionsrahmens zu beachten. Vor der Förderentscheidung über ein Verbundprojekt muss eine grundsätzliche Übereinkunft über bestimmte vom BMBF vorgegebene Kriterien nachgewiesen werden (vgl. BMBF-Vordruck Nr. 0110⁴).

Es wird erwartet, dass die Projektpartner den IRDiRC-Grundsätzen und -Richtlinien folgen, und sich an den IRDiRC-Arbeitsgruppen beteiligen. Mehr Informationen dazu finden sich unter:

http://www.irdirc.org/ ​.

Wissenschaftliche Standards

Die Antragstellenden sind verpflichtet, nationale und internationale Standards zur Qualitätssicherung von klinischer Forschung einzuhalten. Dies gilt insbesondere für Biomaterialbanken, Patientenregister, IT-Vernetzung und klinische Studien.

Qualität der angewendeten Methoden

Voraussetzung für eine Förderung ist die hohe Qualität der Methodik des beantragten Projekts. Bei der Projektplanung müssen der nationale und internationale Forschungsstand adäquat berücksichtigt werden. Die Validität der Erhebungsverfahren muss in Bezug auf die gewählte Forschungsfrage gewährleistet sein. Die kontinuierliche Einbindung methodischer Expertise in das Vorhaben ist sicherzustellen.

Zugänglichkeit und langfristige Sicherung von Forschungsdaten und -ergebnissen

Der Zugang zu den wissenschaftlichen Erkenntnissen und Daten ist eine wesentliche Grundlage für Forschung, Entwicklung und Innovation. Die langfristige Sicherung und Bereitstellung der Forschungsdaten leistet einen Beitrag zur Nachvollziehbarkeit und Qualität wissenschaftlicher Arbeiten. Deshalb sollen Forschungsergebnisse, die im Rahmen dieser Förderrichtlinie entstehen, als Open-Access-Veröffentlichung publiziert (siehe auch Nummer 6), und Forschungsdaten (digital; unter Wahrung der Rechte Dritter, insbesondere Datenschutz, Urheberrecht) zur Nachnutzung bereitgestellt werden (siehe hierzu auch weitere Angaben im Leitfaden zu dieser Förderrichtlinie).

Verwertungs- und Nutzungsmöglichkeiten

Die zu erwartenden Ergebnisse müssen einen konkreten Erkenntnisgewinn für künftige Verbesserungen in der Gesundheitsförderung, Prävention und Therapie von seltenen Erkrankungen erbringen. Die geplante Verwertung, der Transfer der Ergebnisse in die Praxis sowie Strategien zur nachhaltigen Umsetzung müssen bereits in der Konzeption des beantragten Projekts adressiert und auf struktureller und prozessualer Ebene beschrieben werden.

5 Art und Umfang, Höhe der Zuwendung

Die Zuwendungen an die deutschen Partner werden im Wege der Projektförderung als nicht rückzahlbarer Zuschuss gewährt. Mit einem Förderbeginn ist in der ersten Hälfte des Jahres 2022 zu rechnen. Forschungsverbünde können in der Regel für einen Zeitraum von bis zu drei Jahren gefördert werden.

Zuwendungsfähig für Antragstellende außerhalb der gewerblichen Wirtschaft ist der vorhabenbedingte Mehraufwand, wie Personal-, Sach- und Reisemittel sowie in begründeten Ausnahmefällen projektbezogene Investitionen, die nicht der Grundausstattung des oder der Antragstellenden zuzurechnen sind.

Kosten/​Ausgaben für die wissenschaftliche Kommunikation, für die Durchführung von Workshops und Arbeitstreffen, Gastaufenthalte von wissenschaftlichem Nachwuchs (Doktoranden, Post-Docs) aus dem Verbund an externen Forschungseinrichtungen und Kliniken sowie für die Einladung von Gastwissenschaftlerinnen und Gastwissenschaftlern sind grundsätzlich zuwendungsfähig, wenn dadurch synergistische Effekte erwartet werden können.

Ausgaben für Publikationsgebühren, die für die Open-Access-Publikation der Vorhabenergebnisse während der Laufzeit des Vorhabens entstehen, können grundsätzlich erstattet werden.

Ausgaben für Forschung an bereits existierenden Datensätzen, Patientenregistern, Kohorten und Biomaterialsammlungen können gefördert werden, wenn die Nachhaltigkeit dieser Infrastrukturen während der Projektlaufzeit sichergestellt ist. Zudem kann die Aufbereitung von projektspezifischen Forschungsdaten für eine Nachnutzung sowie für die Überführung in existierende Dateninfrastrukturen, z. B. standort- oder themenbezogene Datenbanken, gefördert werden.

Ausgaben für die Erstellung des Ethikvotums durch die hochschuleigene Ethikkommission werden der Grundausstattung zugerechnet und können nicht gefördert werden. Die zur Erlangung und Validierung von Patenten und anderen gewerblichen Schutzrechten erforderlichen Ausgaben/​Kosten während der Laufzeit des Vorhabens sind grundsätzlich zuwendungsfähig.

Sofern für die Bearbeitung eines wesentlichen Teilprojekts die Zuarbeit einer ausländischen Arbeitsgruppe notwendig ist, sind Personal- und Sachmittel in Form eines Unterauftrags zuwendungsfähig. Der bestehende Bedarf und der wissenschaftliche Mehrwert sind zu begründen.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Hochschulen, Forschungs- und Wissenschaftseinrichtungen und vergleichbaren Institutionen, die nicht in den Bereich der wirtschaftlichen Tätigkeiten fallen, sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Ausgaben (bei Helmholtz-Zentren und der Fraunhofer-Gesellschaft die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten), die unter Berücksichtigung der beihilferechtlichen Vorgaben individuell bis zu 100 % gefördert werden können.

Bei nichtwirtschaftlichen Forschungsvorhaben an Hochschulen und Universitätskliniken wird zusätzlich zu den zuwendungsfähigen Ausgaben eine Projektpauschale in Höhe von 20 % gewährt.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft und für Vorhaben von Forschungseinrichtungen, die in den Bereich der wirtschaftlichen Tätigkeiten⁵ fallen, sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten. Diese können unter Berücksichtigung der beihilferechtlichen Vorgaben (siehe Anlage) anteilig finanziert werden. Nach BMBF-Grundsätzen wird eine angemessene Eigenbeteiligung der entstehenden zuwendungsfähigen Kosten vorausgesetzt.

Für die Festlegung der jeweiligen zuwendungsfähigen Kosten und die Bemessung der jeweiligen Förderquote muss die AGVO berücksichtigt werden (siehe Anlage).

6 Sonstige Zuwendungsbestimmungen

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Ausgabenbasis werden grundsätzlich die „Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Ausgabenbasis des Bundesministeriums für Bildung und Forschung zur Projektförderung“ (NABF) sowie die „Besonderen Nebenbestimmungen für den Abruf von Zuwendungen im mittelbaren Abrufverfahren im Geschäftsbereich des BMBF“ (BNBest-mittelbarer Abruf-BMBF), sofern die Zuwendungsmittel im sogenannten Abrufverfahren bereitgestellt werden.

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Kostenbasis werden grundsätzlich die „Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Kostenbasis des Bundesministeriums für Bildung und Forschung an gewerbliche Unternehmen für Forschungs- und Entwicklungsvorhaben“ (NKBF 2017).

Zur Durchführung von Erfolgskontrollen im Sinne der Verwaltungsvorschrift Nummer 11a zu § 44 BHO sind die Zuwendungsempfänger verpflichtet, die für die Erfolgskontrolle notwendigen Daten dem BMBF oder den damit beauftragten Institutionen zeitnah zur Verfügung zu stellen. Die Informationen werden ausschließlich im Rahmen der Begleitforschung und der gegebenenfalls folgenden Evaluation verwendet, vertraulich behandelt und so anonymisiert veröffentlicht, dass ein Rückschluss auf einzelne Personen oder Organisationen nicht möglich ist.

Wenn der Zuwendungsempfänger seine aus dem Forschungsvorhaben resultierenden Ergebnisse als Beitrag in einer wissenschaftlichen Zeitschrift veröffentlicht, so soll dies so erfolgen, dass der Öffentlichkeit der unentgeltliche elektronische Zugriff (Open Access) auf den Beitrag möglich ist. Dies kann dadurch erfolgen, dass der Beitrag in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich zugänglichen elektronischen Zeitschrift veröffentlicht wird. Erscheint der Beitrag zunächst nicht in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglichen Zeitschrift, so soll der Beitrag – gegebenenfalls nach Ablauf einer angemessenen Frist (Embargofrist) – der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglich gemacht werden (Zweitveröffentlichung). Im Fall der Zweitveröffentlichung soll die Embargofrist zwölf Monate nicht überschreiten. Das BMBF begrüßt ausdrücklich die Open Access-Zweitveröffentlichung von aus dem Vorhaben resultierenden wissenschaftlichen Monographien.

7 Verfahren

7.1 Einschaltung eines Projektträgers, Antragsunterlagen, sonstige Unterlagen und Nutzung des elektronischen Antragssystems

Mit der Abwicklung der Fördermaßnahme hat das BMBF derzeit folgenden Projektträger (PT) beauftragt:

DLR Projektträger
– Bereich Gesundheit –
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn

Telefon: 02 28/​38 21-12 10
Telefax: 02 28/​38 21-12 57

Internet: www.gesundheitsforschung-bmbf.de

Ansprechpersonen für deutsche Antragstellende sind:

Frau Dr. Katarzyna Saedler
Frau Dr. Michaela Fersch
Herr Dr. Ralph Schuster

Telefon: 02 28/​38 21-12 33
E-Mail: SelteneErkrankungen@dlr.de

Es wird empfohlen, zur Beratung mit dem Projektträger Kontakt aufzunehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich.

Soweit sich hierzu Änderungen ergeben, wird dies im Bundesanzeiger oder in anderer, geeigneter Weise bekannt gegeben.

Während die Projektskizzen eines Verbundprojekts von den Projektleiterinnen und Projektleitern aus den unterschiedlichen Ländern gemeinschaftlich über die Verbundkoordination eingereicht werden, erfolgt die Förderung der erfolgreichen Verbünde getrennt nach Teilprojekten durch die jeweilige Förderorganisation, bei der die Mittel beantragt werden. Daher ist es erforderlich, dass die nationalen Partner vor Antragstellung mit den jeweiligen nationalen Förderorganisationen Kontakt aufnehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich. Der Einschluss eines Verbundpartners, der nach nationalen/​regionalen Bestimmungen nicht antragsberechtigt ist, kann zum Ausschluss des gesamten Verbundantrags ohne fachliche Begutachtung führen.

7.2 Dreistufiges Verfahren

Das Förderverfahren ist dreistufig angelegt. Zuerst wird ein zweistufiges internationales Begutachtungsverfahren durchgeführt, die deutschen Projektpartner der ausgewählten transnationalen Verbünde werden dann in einer dritten Stufe zum Einreichen förmlicher Förderanträge aufgefordert. Sowohl für die Projektskizzen (pre-proposals) als auch für die ausführlichen Projektbeschreibungen (full proposals) ist ein einziges gemeinsames Dokument von den Projektpartnern eines transnationalen Verbundes zu erstellen. Dieses wird von der Projektkoordinatorin/​dem Projektkoordinator elektronisch unter https://ptoutline.eu/app/ejprd21 eingereicht.

Einzelheiten zur Einreichung der Projektskizzen sind in den Leitlinien für Antragsteller („Guidelines for applicants“,

http://www.dlr.de/pt/Portaldata/45/Resources/Dokumente/Leitfaden/GuidelinesEJPRDJTC2021.pdf

beschrieben. Jede Förderorganisation hat nationale Ansprechpartner, die zu den spezifischen nationalen Vorgaben auf Anfrage Auskunft geben können (siehe englischer Bekanntmachungstext).

7.2.1 Vorlage und Auswahl von Projektskizzen

In der ersten Verfahrensstufe sind dem EJPRD-Sekretariat, das bei der French Foundation for Rare Diseases angesiedelt ist, bis spätestens 16. Februar 2021, 14.00 MEZ zunächst Projektskizzen in schriftlicher und/​oder elektronischer Form vorzulegen.

Die Projektskizze ist von der vorgesehenen Verbundkoordinatorin bzw. dem Verbundkoordinator vorzulegen.

Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist, Projektskizzen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Die Projektskizzen sollen alle notwendigen Informationen enthalten, um dem Kreis begutachtender Personen eine abschließende fachliche Stellungnahme zu erlauben.

Die Projektskizze ist anhand des dafür vorgesehenen Musters zu erstellen. Muster sind auf der EJP RD-Internetseite erhältlich ( http://www.ejprarediseases.org/ ​).

Projektskizzen, die den dort niedergelegten Anforderungen nicht genügen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.

Mit Blick auf das internationale Begutachtungsverfahren wird die Einreichung in englischer Sprache empfohlen.

Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https://ptoutline.eu/app/ejprd21 .

Im Portal ist die Projektskizze im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird hier aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene Projektskizze werden gemeinsam begutachtet.

Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich. Eine genaue Anleitung findet sich im Portal.

Der Skizze ist ein Anschreiben/​Vorblatt zur Einreichung beizulegen, auf dem Vertreter aller Projektpartner (in der Regel die Projektleiterinnen bzw. Projektleiter) mittels rechtsverbindlicher Unterschrift die Kenntnisnahme sowie die Richtigkeit der in der Skizze gemachten Angaben bestätigen.

Nach der Prüfung formaler Kriterien entsprechend dem englischen Bekanntmachungstext bzw. den Leitlinien für Antragsteller werden die eingegangenen Projektskizzen unter Beteiligung eines externen Begutachtungsgremiums nach folgenden Kriterien bewertet:

1. Exzellenz:

• Klarheit und Relevanz der Ziele;
• Plausibilität der vorgeschlagenen Vorgehensweise und Methodik;
• Solidität des Konzepts;
• Machbarkeit des Projekts (Angemessenheit der beantragten Mittel, Zeitplanung, Zugang zu Patientinnen und Patienten oder Patientendaten und/​oder -biomaterialien);
• Kompetenz und Erfahrung der beteiligten Forschungspartner (bisherige Arbeiten in dem Feld, technisches Fachwissen) und Komplementarität innerhalb des Verbundes;
• Patientenorganisationen und Patientenvertreter haben eine aktive und sinnvolle Beteiligung am Projekt (nach Möglichkeit auch bei der Gestaltung und Festlegung von Forschungsprioritäten, der Interpretation und Umsetzung der Ergebnisse, ihrer Verbreitung und Kommunikation).

2. Anwendungspotenzial der erwarteten Ergebnisse:

• Potenzial der erwarteten Ergebnisse hinsichtlich der klinischen Nutzung und anderer sozioökonomischer oder gesundheitsrelevanter Anwendungsmöglichkeiten;
• Mehrwert der grenzüberschreitenden Zusammenarbeit: Zusammenführung einer ausreichenden Menge von Patienten und/​oder biologischen Materials, gemeinsame Nutzung von Expertise und Ressourcen, Harmonisierung von Daten;
• Wirksamkeit der vorgeschlagenen Maßnahmen zur Verwertung und Verbreitung der Projektergebnisse (einschließlich Management von Urheberrechten), zur Vermittlung der Inhalte des Projekts und, wo relevant, zur Verwaltung von Forschungsdaten. Die Vorlage einer Datenmanagementstrategie in der Vorhabenbeschreibung ist verpflichtend;
• Innovationspotenzial: relevante Anwendung für die Versorgung seltener Erkrankungen, mögliche Maßnahmen in der sozialen, gesundheitlichen und/​oder sozioökonomischen Versorgung;
• Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlern als Arbeitsgruppenleiter;
• Nutzen für Patienten, ihre Familien und Pflegekräfte durch eine aktive und sinnvolle Beteiligung von Patientenorganisationen und Patientenvertretern.

3. Qualität und Effizienz der Umsetzung:

• Kohärenz und Effektivität des Arbeitsplans, einschließlich der Angemessenheit der Zuordnung von Aufgaben, Ressourcen und des Zeitrahmens;
• Komplementarität der Beteiligten im Verbund inklusive der Beteiligung von Patientenorganisationen oder Patientenvertretern wenn möglich;
• Angemessenheit der Managementstrukturen und -verfahren, einschließlich Risiko- und Innovationsmanagement sowie von Notfallplänen;
• Konzept für Nachhaltigkeit von im Projekt aufgebauten Infrastrukturen und anderen Ressourcen;
• Budget und Kosteneffektivität des Projekts (sinnvolle Verteilung der Ressourcen im Verhältnis zu den Aktivitäten, den Verantwortlichkeiten der Projektpartner und zur Zeitplanung).

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.

Die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereichte Projektskizze und evtl. weitere vorgelegte Unterlagen werden nicht zurückgesendet.

7.2.2 Vorlage und Auswahl von ausführlichen Projektbeschreibungen

Eine ausführliche Projektbeschreibung (full proposal) ist nur nach Aufforderung von der vorgesehenen Verbundkoordinatorin bzw. dem Verbundkoordinator auf elektronischem Wege bis zum 15. Juni 2021, 14.00 MESZ

einzureichen (zweite Verfahrensstufe).

Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https://ptoutline.eu/app/ejprd21 .

Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist, ausführliche Projektbeschreibungen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Die ausführliche Projektbeschreibung ist anhand des dafür vorgesehenen Musters zu erstellen. Muster sind auf der folgenden Internetseite erhältlich ( http://www.ejprarediseases.org/ ​).

Ausführliche Projektbeschreibungen, die den dort niedergelegten Anforderungen nicht genügen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.

Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich.

Der ausführlichen Projektbeschreibung ist ein Anschreiben/​Vorblatt zur Einreichung beizulegen, auf dem Vertreter aller Projektpartner (in der Regel die Projektleiterinnen bzw. Projektleiter) mittels rechtsverbindlicher Unterschrift die Kenntnisnahme sowie die Richtigkeit der in der ausführlichen Projektbeschreibung gemachten Angaben bestätigen.

Im Portal ist die ausführliche Projektbeschreibung im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene ausführliche Projektbeschreibung werden gemeinsam begutachtet. Eine genaue Anleitung findet sich im Portal.

Die ausführlichen Projektbeschreibungen werden von Mitgliedern des Gutachtergremiums nach den gleichen Kriterien wie die Projektskizzen (vgl. Nummer 7.2.1) bewertet.

Die ausführlichen Projektbeschreibungen werden außerdem zusätzlich von unabhängigen Ethikexperten bewertet. Es werden nur die Projekte finanziert, die sowohl die wissenschaftlichen als auch die ethischen Kriterien (unter Einhaltung aller EU- und regionalen/​nationalen ethischen Anforderungen) erfüllen. Weitere Informationen dazu finden sich im englischsprachigen Bekanntmachungstext und den zugehörigen EJP RD-Internetseiten

http://www.ejprarediseases.org/ ​.

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.

Die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereichte ausführliche Projektbeschreibung und evtl. weitere vorgelegte Unterlagen werden nicht zurückgesendet.

7.2.3 Vorlage förmlicher Förderanträge und Entscheidungsverfahren

In der dritten Verfahrensstufe werden die Verfasser der positiv bewerteten Projektskizzen und ausführlichen Projektbeschreibungen unter Angabe eines Termins aufgefordert, einen förmlichen Förderantrag vorzulegen.

Die Förderanträge sind in Abstimmung mit der vorgesehenen Verbundkoordination vorzulegen. Anträge, die nach dem mitgeteilten Zeitpunkt eingehen, können möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Zur Erstellung der förmlichen Förderanträge ist die Nutzung des elektronischen Antragssystems „easy-Online“ (unter Beachtung der in der Anlage genannten Anforderungen) erforderlich:

( https://foerderportal.bund.de/easyonline/ ).

Ein vollständiger Förderantrag liegt nur vor, wenn mindestens die Anforderungen nach Artikel 6 Absatz 2 AGVO (vgl. Anlage) erfüllt sind.

Vordrucke für Förderanträge, Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen können unter der Internetadresse hier abgerufen oder unmittelbar beim oben angegebenen Projektträger angefordert werden.

Mit den förmlichen Förderanträgen sind u. a. folgende die Projektskizze ergänzende Informationen vorzulegen:

• detaillierter Finanzierungsplan des Vorhabens;
• ausführlicher Verwertungsplan;
• Darstellung der Notwendigkeit der Zuwendung;
• detaillierter Arbeitsplan inklusive vorhabenbezogener Ressourcenplanung und Meilensteinplanung.

Eventuelle Auflagen aus der ersten Stufe sind dabei zu berücksichtigen. Genaue Anforderungen an die förmlichen Förderanträge werden bei Aufforderung zur Vorlage eines förmlichen Förderantrags mitgeteilt.

Die eingegangenen Anträge werden einer vertieften Prüfung entlang der Kriterien der zweiten Stufe, und einer Prüfung der Umsetzung eventueller Auflagen aus der zweiten Stufe unterzogen. Zusätzlich wird nach folgenden Kriterien bewertet und geprüft:

• Notwendigkeit, Angemessenheit und Zuwendungsfähigkeit der beantragten Mittel;
• Qualität und Aussagekraft des Verwertungsplans, auch hinsichtlich der förderpolitischen Zielsetzungen dieser Fördermaßnahme.

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung wird nach abschließender Antragsprüfung über eine Förderung entschieden.

7.3 Zu beachtende Vorschriften

Für die Bewilligung, Auszahlung und Abrechnung der Zuwendung sowie für den Nachweis und die Prüfung der ­Verwendung und die gegebenenfalls erforderliche Aufhebung des Zuwendungsbescheids und die Rückforderung der gewährten Zuwendung gelten die §§ 48 bis 49a des Verwaltungsverfahrensgesetzes, die §§ 23, 44 BHO und die hierzu erlassenen Allgemeinen Verwaltungsvorschriften, soweit nicht in dieser Förderrichtlinie Abweichungen von den Allgemeinen Verwaltungsvorschriften zugelassen worden sind. Der Bundesrechnungshof ist gemäß § 91 BHO zur Prüfung berechtigt.

8 Geltungsdauer

Diese Förderrichtlinie tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft. Die Laufzeit dieser Förderrichtlinie ist bis zum Zeitpunkt des Auslaufens seiner beihilferechtlichen Grundlage, der AGVO zuzüglich einer Anpassungsperiode von sechs Monaten, mithin bis zum 30. Juni 2024, befristet. Sollte die zeitliche Anwendung der AGVO ohne die Beihilferegelung betreffende relevante inhaltliche Veränderungen verlängert werden, verlängert sich die Laufzeit dieser Förderrichtlinie entsprechend, aber nicht über den 31. Dezember 2029 hinaus. Sollte die AGVO nicht verlängert und durch eine neue AGVO ersetzt werden, oder sollten relevante inhaltliche Veränderungen der derzeitigen AGVO vorgenommen werden, wird eine den dann geltenden Freistellungsbestimmungen entsprechende Nachfolge-Förderrichtlinie bis mindestens 31. Dezember 2029 in Kraft gesetzt werden.

Berlin, den 18. Dezember 2020

Bundesministerium
für Bildung und Forschung

Im Auftrag
Dr. R. Loskill

Der Text dieser Bekanntmachung mit den darin enthaltenden Verknüpfungen zu weiteren notwendigen Unterlagen ist im Internet unter http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/12499.php zu finden.

Anlage

Für diese Förderrichtlinie gelten die folgenden beihilferechtlichen Vorgaben:

1 Allgemeine Zuwendungsvoraussetzungen

Die Rechtmäßigkeit der Beihilfe ist nur dann gegeben, wenn im Einklang mit Artikel 3 AGVO alle Voraussetzungen des Kapitels I AGVO sowie die für die bestimmte Gruppe von Beihilfen geltenden Voraussetzungen des Kapitels III erfüllt sind. Es wird darauf hingewiesen, dass gemäß der Rechtsprechung der Europäischen Gerichte die nationalen ­Gerichte verpflichtet sind, eine Rückforderung anzuordnen, wenn staatliche Beihilfen unrechtmäßig gewährt wurden.

Staatliche Beihilfen auf Grundlage der AGVO werden nicht gewährt, wenn ein Ausschlussgrund nach Artikel 1 Absatz 2 bis 5 AGVO gegeben ist. Dies gilt insbesondere, wenn das Unternehmen einer Rückforderungsanordnung aufgrund eines früheren Beschlusses der Kommission zur Feststellung der Unzulässigkeit einer Beihilfe und ihrer Unvereinbarkeit mit dem Binnenmarkt nicht nachgekommen ist.

Gleiches gilt für eine Beihilfengewährung an Unternehmen in Schwierigkeiten gemäß der Definition nach Artikel 2 Absatz 18 AGVO. Ausgenommen von diesem Verbot sind allein Unternehmen, die sich am 31. Dezember 2019 nicht bereits in Schwierigkeiten befanden, aber im Zeitraum vom 1. Januar 2020 bis 30. Juni 2021 zu Unternehmen in Schwierigkeiten wurden bzw. werden nach Artikel 1 Absatz 4 Buchstabe a AGVO.

Diese Bekanntmachung gilt nur im Zusammenhang mit Beihilfen die einen Anreizeffekt nach Artikel 6 AGVO haben. Der in diesem Zusammenhang erforderliche Beihilfeantrag muss mindestens die folgenden Angaben enthalten:

1. Name und Größe des Unternehmens;
2. Beschreibung des Vorhabens mit Angabe des Beginns und des Abschlusses, Standort des Vorhabens;
3. die Kosten des Vorhabens, sowie
4. die Art der Beihilfe (z. B. Zuschuss, Kredit, Garantie, rückzahlbarer Vorschuss oder Kapitalzuführung) und Höhe der für das Vorhaben benötigten öffentlichen Finanzierung.

Mit dem Antrag auf eine Förderung im Rahmen dieser Förderrichtlinie erklärt sich der Antragsteller bereit:

• Zur Mitwirkung bei der Einhaltung der beihilferechtlichen Vorgaben;
• zur Vorlage von angeforderten Angaben und/​oder Belegen zum Nachweis der Bonität und der beihilferechtlichen Konformität;
• zur Mitwirkung im Fall von Verfahren (bei) der Europäischen Kommission.⁶

Der Zuwendungsempfänger ist weiter damit einverstanden, dass:

• das BMBF alle Unterlagen über gewährte Beihilfen, die die Einhaltung der vorliegend genannten Voraussetzungen belegen, für zehn Jahre nach Gewährung der Beihilfe aufbewahrt und der Europäischen Kommission auf Verlangen aushändigt;
• das BMBF Beihilfen über 500 000 Euro auf der Transparenzdatenbank der EU-Kommission veröffentlicht⁷.

Im Rahmen dieser Förderrichtlinie erfolgt die Gewährung staatlicher Beihilfen in Form von Zuschüssen gemäß Artikel 5 Absatz 1 und 2 AGVO.

Die AGVO begrenzt die Gewährung staatlicher Beihilfen für wirtschaftliche Tätigkeiten in nachgenannten Bereichen auf folgende Maximalbeträge:

• 40 Millionen Euro pro Vorhaben für Grundlagenforschung (Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe i AGVO);
• 20 Millionen Euro pro Vorhaben für industrielle Forschung (Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe ii AGVO);
• 15 Millionen Euro pro Vorhaben für experimentelle Entwicklung (Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe iii AGVO);
• 5 Millionen Euro pro Unternehmen und Vorhaben für Innovationsbeihilfen für KMU (Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe l AGVO).

Bei der Prüfung, ob diese Maximalbeträge (Anmeldeschwellen) eingehalten sind, sind die Kumulierungsregeln nach Artikel 8 AGVO zu beachten. Die Maximalbeträge dürfen nicht durch eine künstliche Aufspaltung von inhaltlich zusammenhängenden Vorhaben umgangen werden. Die Teilgenehmigung bis zur Anmeldeschwelle einer notifizierungspflichtigen Beihilfe ist nicht zulässig.

2 Umfang/​Höhe der Zuwendungen

Für diese Förderrichtlinie gelten die nachfolgenden Vorgaben der AGVO, insbesondere bezüglich beihilfefähiger Kosten und Beihilfeintensitäten. Dabei geben die nachfolgend genannten beihilfefähigen Kosten und Beihilfeintensitäten den maximalen Rahmen vor, innerhalb dessen die Gewährung von zuwendungsfähigen Kosten und Förderquoten für Vorhaben mit wirtschaftlicher Tätigkeit erfolgen kann.

Artikel 25 AGVO – Beihilfen für Forschungs- und Entwicklungsvorhaben

Der geförderte Teil des Forschungsvorhabens ist vollständig einer oder mehrerer der folgenden Kategorien zuzuordnen:

• Grundlagenforschung;
• industrielle Forschung;
• experimentelle Entwicklung.

(vgl. Artikel 25 Absatz 2 AGVO; Begrifflichkeiten gemäß Artikel 2 Nummer 84 ff. AGVO)

Zur Einordnung von Forschungsarbeiten in die Kategorien der Grundlagenforschung, industriellen Forschung und experimentellen Entwicklung wird auf die einschlägigen Hinweise in Randnummer 75 und Fußnote 2 des FuEuI-Unionsrahmens verwiesen.

Die beihilfefähigen Kosten des jeweiligen Forschungs- und Entwicklungsvorhabens sind den relevanten Forschungs- und Entwicklungskategorien zuzuordnen.

Beihilfefähige Kosten sind:

1. Personalkosten: Kosten für Forscher, Techniker und sonstiges Personal, soweit diese für das Vorhaben eingesetzt werden (Artikel 25 Absatz 3 Buchstabe a AGVO);
2. Kosten für Instrumente und Ausrüstung, soweit und solange sie für das Vorhaben genutzt werden. Wenn diese Instrumente und Ausrüstungen nicht während der gesamten Lebensdauer für das Vorhaben verwendet werden, gilt nur die nach den Grundsätzen ordnungsgemäßer Buchführung ermittelte Wertminderung während der Dauer des Vorhabens als beihilfefähig (Artikel 25 Absatz 3 Buchstabe b AGVO);
3. Kosten für Gebäude und Grundstücke, soweit und solange sie für das Vorhaben genutzt werden. Bei Gebäuden gilt nur die nach den Grundsätzen ordnungsgemäßer Buchführung ermittelte Wertminderung während der Dauer des Vorhabens als beihilfefähig. Bei Grundstücken sind die Kosten des wirtschaftlichen Übergangs oder die tatsächlich entstandenen Kapitalkosten beihilfefähig (Artikel 25 Absatz 3 Buchstabe c AGVO);
4. Kosten für Auftragsforschung, Wissen und für unter Einhaltung des Arm’s-length-Prinzips von Dritten direkt oder in Lizenz erworbene Patente sowie Kosten für Beratung und gleichwertige Dienstleistungen die ausschließlich für das Vorhaben genutzt werden (Artikel 25 Absatz 3 Buchtstabe d AGVO);
5. zusätzliche Gemeinkosten und sonstige Betriebskosten (unter anderem Material, Bedarfsartikel und dergleichen) die unmittelbar für das Vorhaben entstehen (Artikel 25 Absatz 3 Buchstabe e AGVO).

Die Beihilfeintensität pro Beihilfeempfänger darf folgende Sätze nicht überschreiten:

• 100 % der beihilfefähigen Kosten für Grundlagenforschung (Artikel 25 Absatz 5 Buchstabe a AGVO);
• 50 % der beihilfefähigen Kosten für industrielle Forschung (Artikel 25 Absatz 5 Buchstabe b AGVO);
• 25 % der beihilfefähigen Kosten für experimentelle Entwicklung (Artikel 25 Absatz 5 Buchstabe c AGVO);
• 50 % der beihilfefähigen Kosten für Durchführbarkeitsstudien (Artikel 25 Absatz 5 Buchstabe d AGVO).

Die Beihilfeintensitäten für industrielle Forschung und experimentelle Entwicklung können auf maximal 80 % der beihilfefähigen Kosten erhöht werden, sofern die in Artikel 25 Absatz 6 AGVO genannten Voraussetzungen erfüllt sind:

a) um 10 Prozentpunkte bei mittleren Unternehmen und um 20 Prozentpunkte bei kleinen Unternehmen;
b) um 15 Prozentpunkte, wenn eine der folgenden Voraussetzungen erfüllt ist:

aa) das Vorhaben beinhaltet die wirksame Zusammenarbeit

• zwischen Unternehmen, von denen mindestens eines ein KMU ist, oder wird in mindestens zwei Mitgliedstaaten oder einem Mitgliedstaat und einer Vertragspartei des EWR-Abkommens durchgeführt, wobei kein einzelnes Unternehmen mehr als 70 % der beihilfefähigen Kosten bestreitet, oder
• zwischen einem Unternehmen und einer oder mehreren Einrichtungen für Forschung und Wissensverbreitung die mindestens 10 % der beihilfefähigen Kosten tragen und das Recht haben, ihre eigenen Forschungsergebnisse zu veröffentlichen;

bb) die Ergebnisse des Vorhabens finden durch Konferenzen, Veröffentlichung, Open-Access-Repositorien oder durch gebührenfreie Software beziehungsweise Open-Source-Software weite Verbreitung.

Artikel 28 AGVO

Beihilfefähige Kosten sind

1. Kosten für die Erlangung, die Validierung und Verteidigung von Patenten und anderen immateriellen Vermögenswerten;
2. Kosten für die Abordnung hochqualifizierten Personals einer Einrichtung für Forschung und Wissensverbreitung oder eines großen Unternehmens für Tätigkeiten im Bereich Forschung, Entwicklung oder Innovation in einer neu geschaffenen Funktion innerhalb des begünstigten KMU, wodurch jedoch kein anderes Personal ersetzt wird;
3. Kosten für Innovationsberatungsdienste und innovationsunterstützende Dienstleistungen.

Die Beihilfeintensität darf 50 % der beihilfefähigen Kosten nicht überschreiten.

In dem besonderen Fall von Beihilfen für Innovationsberatungsdienste und innovationsunterstützende Dienstleistungen kann die Beihilfeintensität auf bis zu 100 % der beihilfefähigen Kosten erhöht werden, sofern der Gesamtbetrag der Beihilfe für Innovationsberatungsdienste und innovationsunterstützende Dienstleistungen innerhalb von drei Jahren nicht mehr als 200 000 Euro pro Unternehmen beträgt.

3 Kumulierung

Bei der Einhaltung der maximal zulässigen Beihilfeintensität sind insbesondere auch die Kumulierungsregeln in Artikel 8 AGVO zu beachten. Die Kumulierung von mehreren Beihilfen für dieselben förderfähigen Kosten/​Ausgaben ist nur im Rahmen der folgenden Regelungen bzw. Ausnahmen gestattet:

Werden Unionsmittel, die von Stellen der Union zentral verwaltet werden und nicht direkt oder indirekt der Kontrolle der Mitgliedstaaten unterstehen und deshalb keine staatlichen Beihilfen darstellen, mit staatlichen Beihilfen (dazu zählen unter anderem auch Mittel aus den Europäischen Struktur- und Investitionsfonds) kombiniert, so werden bei der Feststellung, ob die Anmeldeschwellen und Beihilfehöchstintensitäten oder -beträge eingehalten sind, nur die staatlichen Beihilfen berücksichtigt, sofern der Gesamtbetrag der für dieselben beihilfefähigen Kosten gewährten öffentlichen Mittel (einschließlich zentral verwaltete Unionsmittel) den in den einschlägigen Vorschriften des Unionsrechts festgelegten günstigsten Finanzierungssatz nicht überschreitet.

Nach der AGVO freigestellte Beihilfen, bei denen sich die beihilfefähigen Kosten bestimmen lassen, können kumuliert werden mit

1. anderen staatlichen Beihilfen, sofern diese Maßnahmen unterschiedliche bestimmbare beihilfefähige Kosten betreffen;
2. anderen staatlichen Beihilfen für dieselben, sich teilweise oder vollständig überschneidenden beihilfefähigen Kosten, jedoch nur, wenn durch diese Kumulierung die höchste nach dieser Verordnung für diese Beihilfen geltende Beihilfeintensität bzw. der höchste nach dieser Verordnung für diese Beihilfen geltende Beihilfebetrag nicht überschritten wird.

Beihilfen, bei denen sich die beihilfefähigen Kosten nicht bestimmen lassen, können mit anderen staatlichen Beihilfen, bei denen sich die beihilfefähigen Kosten auch nicht bestimmen lassen, kumuliert werden, und zwar bis zu der für den jeweiligen Sachverhalt einschlägigen Obergrenze für die Gesamtfinanzierung, die im Einzelfall in der AGVO oder in einem Beschluss der Europäischen Kommission festgelegt ist.

Nach der AGVO freigestellte staatliche Beihilfen dürfen nicht mit De-minimis-Beihilfen für dieselben beihilfefähigen Kosten kumuliert werden, wenn durch diese Kumulierung die in Kapitel III AGVO festgelegten Beihilfeintensitäten oder Beihilfehöchstbeträge überschritten werden.

¹ - Verordnung (EU) Nr. 651/​2014 der Kommission vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union (ABl. L 187 vom 26.6.2014, S. 1) in der Fassung der Verordnung (EU) 2017/​1084 vom 14. Juni 2017 (ABl. L 156 vom 20.6.2017, S. 1) und der Verordnung (EU) 2020/​972 vom 2. Juli 2020 zur Änderung der Verordnung (EU) Nr. 1407/​2013 hinsichtlich ihrer Verlängerung und zur Änderung der Verordnung (EU) Nr. 651/​2014 hinsichtlich ihrer Verlängerung und relevanter Anpassungen (ABl. L 215 vom 7.7.2020, S. 3).

² - Mitteilung der EU-Kommission (2014/​C 198/​01) vom 27. Juni 2014 (ABl. C 198 vom 27.6.2014, S. 1) in der Fassung der Mitteilung der EU-Kommission C(2020) 4355 final vom 2. Juli 2020 (ABl. C 224 vom 8.7.2020, S. 2), insbesondere Abschnitt 2.

³ - Vgl. Anhang I der AGVO bzw. Empfehlung der Kommission vom 6. Mai 2003 betreffend die Definition der Kleinstunternehmen sowie der kleineren und mittleren Unternehmen, bekannt gegeben unter Aktenzeichen K (2003) 1422 (2003/​361/​EG) (ABl. L 124 vom 20.5.2003, S. 36):
[ http://eur-lex.europa.eu/legal-content/DE/TXT/PDF/?uri=CELEX: 32003H0361&from=DE ].

⁴ - https://foerderportal.bund.de/easy/easy_index.php?auswahl=easy_formulare Bereich BMBF Allgemeine Vordrucke und Vorlagen für Berichte.

⁵ - Zur Definition der wirtschaftlichen Tätigkeit siehe Hinweise in Nummer 2 der Mitteilung der EU-Kommission zum Beihilfebegriff (ABl. C 262 vom 19.7.2016, S. 1) und Nummer 2 des FuEuI-Unionsrahmens.

⁶ - Beispielsweise im Rahmen einer Einzelfallprüfung nach Artikel 12 AGVO durch die Europäische Kommission.

⁷ - (Die Transparenzdatenbank der EU-Kommission kann unter https://webgate.ec.europa.eu/competition/transparency/public?lang=de aufgerufen werden). Maßgeblich für diese Veröffentlichung sind die nach Anhang III der Verordnung (EU) Nr. 651/​2014 der Kommission vom 17. Juni 2014 geforderten Informationen. Hierzu zählen u. a. der Name oder die Firma des Beihilfenempfängers und die Höhe der Beihilfe.