1. Zuwendungszweck, Rechtsgrundlagen

1.1 Zuwendungszweck

Es gibt mindestens 6.000 bis 7.000 seltene Erkrankungen, wobei der größte Teil davon einen genetischen Ursprung hat. Obwohl jede einzelne seltene Erkrankung nur wenige Menschen betrifft, leiden in Europa insgesamt rund 20 Millionen Menschen an diesen Krankheiten. Ferner sind seltene Erkrankungen für das Gesundheitssystem eine besondere Herausforderung, da sie in vielen Fällen zu einer signifikanten Verminderung der Lebenserwartung führen und meist einen chronischen Verlauf mit großem Einfluss auf die Lebensqualität haben.

Deshalb sind dringend weitere Forschungsanstrengungen im Bereich der seltenen Erkrankungen nötig, um bessere Kenntnisse zur Prävention, Diagnose und Behandlung zu erlangen. Die Forschung in diesem Bereich wird dadurch erschwert, dass auf ganz unterschiedlichen Ebenen Ressourcen fehlen: (1) Zu jeder einzelnen Krankheit forschen vergleichsweise wenige Wissenschaftler, (2) die wenigen Patienten sind räumlich weit verteilt, was die Zusammenführung in aussagekräftigen Kohortenstudien erschwert, (3) existierende Datenbanken und Materialsammlungen haben einen begrenzten Umfang, sind kaum standardisiert und für die wissenschaftliche Fachöffentlichkeit nur schwer zugänglich, (4) die betreffenden Krankheitsbilder haben einen oft sehr komplexen klinischen Phänotyp, weshalb ihre Behandlung und Erforschung interdisziplinäre Ansätze erfordert.

Wegen der bereits erwähnten jeweils kleinen Zahl von Patienten, die von einer einzelnen seltenen Krankheit betroffen sind, sowie der zersplitterten Forschungslandschaft, ist das Gebiet der seltenen Erkrankungen eines der Forschungsfelder, die von einer internationalen, koordinierten Zusammenarbeit besonders profitieren können.
Aus diesem Grund wurde das ERA-NET "E-RARE" ( http://www.e-rare.eu/ ) gegründet, das die Forschungsaktivitäten der beteiligten europäischen Länder im Bereich der seltenen Krankheiten koordinieren soll.

Im Rahmen von E-RARE haben sich die folgenden Partnerorganisationen zusammengeschlossen, um die zweite gemeinsame Fördermaßnahme zur Förderung multinationaler kooperativer Forschungsprojekte im Bereich seltener Erkrankungen durchzuführen:

• Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Deutschland
• National Research Agency (ANR), Frankreich
• The Chief Scientist Office of the Ministry of Health (CSMOH), Israel
• The Institute of Health Carlos III (ISCIII) - Fund for Health Research (FIS) Spanien
• The Scientific and Technological Research Council of Turkey (TÜBITAK), Türkei
• The Netherlands Organisation for Health Research and Development (ZonMw), Niederlande
• The Foundation for Science and Technology (FCT), Portugal
• Fonds zur Förderung der wissenschaftlichen Forschung (FWF), Österreich
• The National Institute of Health (ISS), Italien
• The Ministry of Development - General Secretariat for Research and Technology (GSRT), Greece

Mit der vorliegenden Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, sich ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch gemeinsame kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Diagnose und Therapie seltener Krankheiten realisiert werden, die aus den oben genannten Gründen allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen sind. Das Bundesministerium für Bildung und Forschung ergänzt damit die im Rahmen des Programms der Bundesregierung "Gesundheitsforschung: Forschung für den Menschen" laufende Förderung von Netzwerken für seltene Erkrankungen.

Die Bekanntmachung wird zeitgleich von allen Partnern in den jeweiligen Ländern veröffentlicht. Für die eigentliche Umsetzung der nationalen Projekte gelten die jeweiligen nationalen Richtlinien.

1.2 Rechtsgrundlagen

Vorhaben können nach Maßgabe dieser Richtlinien, der BMBF-Standardrichtlinien für Zuwendungen auf Ausgaben- bzw. Kostenbasis und der Verwaltungsvorschriften zu § 44 Bundeshaushaltsordnung (BHO) durch Zuwendungen gefördert werden. Ein Rechtsanspruch auf Gewährung einer Zuwendung besteht nicht. Der Zuwendungsgeber entscheidet auf Grund seines pflichtgemäßen Ermessens im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel.

2. Gegenstand der Förderung

Innerhalb dieser Fördermaßnahme wird eine begrenzte Anzahl kooperativer und interdisziplinärer Forschungsprojekte mit klinischer Relevanz gefördert, von denen ein wichtiger Beitrag für eine Verbesserung von Prävention, Diagnose und Therapie seltener Krankheiten erwartet werden kann und die die Wichtigkeit eines translationalen Ansatzes berücksichtigen. Zur Bearbeitung solcher Projekte sollen sich Teams bilden, die sich aus zwei bis sechs einschlägig qualifizierten Forschungsgruppen aus mindestens zwei der teilnehmenden Länder zusammensetzen. Allerdings können nicht mehr als drei Arbeitsgruppen aus einem Land an einem transnationalen Projekt teilnehmen.

Von der Kooperation wird ein Synergieeffekt erwartet. Daher muss aus den Projektanträgen der zusätzliche Nutzen der transnationalen Zusammenarbeit klar hervorgehen (z. B. die Zusammenführung eines ausreichend großen Patientenkollektivs bzw. einer ausreichenden Menge biologischen Materials, die gemeinsame Nutzung von Ressourcen wie Register, Krankheitsmodelle, Diagnoseinstrumente und Know-how bzw. innovativer Technologien sowie die europaweite Harmonisierung von Daten). Projekte, die die Notwendigkeit zur Kooperation nicht erkennen lassen, können nicht berücksichtigt werden.
Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne seltene Krankheit fokussiert sein. Hierfür wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der Bevölkerung betrifft. Seltene infektiöse Krankheiten, seltene Krebserkrankungen sowie seltene Medikamentenunverträglichkeiten sind nicht Gegenstand dieser Förderrichtlinien und können nicht gefördert werden.

Transnationale kooperative Forschungsanträge müssen zumindest eines der folgenden Themengebiete zum Gegenstand haben, die in ihrer Relevanz für die Förderinitiative gleichwertig sind:

1. Gemeinsame Forschungsansätze, die bestehende Patientenkohorten bzw. Fallserien von Patienten / Familien und zugehörige Materialbanken nutzen oder neu etablieren und auf nationaler Ebene alleine nicht möglich wären. Forschungsansätze in diesem Bereich müssen klar definierte wissenschaftliche Zielsetzungen verfolgen, z. B.:
   • Definition neuer nosologischer Entitäten, epidemiologische Studien oder Genotyp/Phänotyp-Korrelationen
   • Charakterisierung genetischer bzw. molekularer Grundlagen spezifischer seltener Krankheiten
2. Grundlagenorientierte Forschungsansätze im Bereich seltener Erkrankungen, einschließlich genetischer und pathophysiologischer Studien, unter Hinzuziehung innovativer Ressourcen, Technologien und Expertise, die von den beteiligten Partnern zusammen eingebracht werden. Die klinische Relevanz dieser Forschungsfragen muss eindeutig demonstriert werden.
3. Forschungsansätze zur Diagnose und Therapie von seltenen Erkrankungen. Dies kann z. B. auch die Identifizierung und Charakterisierung biologischer Targets, die Entwicklung innovativer Screeningsysteme oder die Generierung von relevanten Zell- und/oder Tiermodellen sowie Gen- oder Zelltherapien umfassen.
4. Patientenorientierte Forschung auf dem Gebiet der Sozial- und Gesellschaftswissenschaften, z. B. Psychologie, psychosoziale Forschung, psychoedukative und verhaltenstherapeutische Forschung.

Darüber hinaus können Fragestellungen aus der Versorgungsforschung und der Gesundheitsökonomie aufgegriffen werden.

Interventionelle klinische Studien sind von der Förderung ausgeschlossen.

3. Zuwendungsempfänger

Antragsberechtigt sind staatliche und nicht-staatliche Hochschulen, außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung (wie Krankenhäuser und Patientenvereinigungen), Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft (insbesondere kleine und mittlere Unternehmen. Zur Definition siehe: http://ec.europa.eu/small-business/faq/index_de.htm ).
Forschungseinrichtungen, die gemeinsam von Bund und Ländern grundfinanziert werden, kann nur unter bestimmten Voraussetzungen eine Projektförderung für ihren zusätzlichen Aufwand bewilligt werden.

4. Zuwendungsvoraussetzungen

Von den transnationalen kooperativen Forschungsprojekten wird ein großer Einfluss auf den wissenschaftlichen Fortschritt bzw. die Krankenversorgung im Bereich der seltenen Krankheiten erwartet.
Die Antragsteller müssen durch einschlägige wissenschaftliche Vorarbeiten ausgewiesen sein und eine hohe Bereitschaft zur Zusammenarbeit einschließlich Austausch von Methoden und Materialien mitbringen. Es wird eine gemeinschaftliche Bewerbung der deutschen und internationalen Partner vorausgesetzt. Die Zahl der teilnehmenden Arbeitsgruppen sollte den Zielen des Antrags angemessen und hinsichtlich der Verteilung auf die verschiedenen teilnehmenden Länder ausbalanciert sein. Daher können nicht mehr als drei Arbeitsgruppen aus einem Land an einem transnationalen Projekt teilnehmen. Die zur Bearbeitung der Forschungsfragen notwendige "kritische Masse" an Kompetenzen und Ressourcen muss vorhanden sein.

Für das gemeinschaftlich beantragte Projekt muss ein Projektkoordinator benannt werden, der das Konsortium nach außen hin repräsentiert und für das interne Management des Konsortiums verantwortlich ist. Dies beinhaltet beispielsweise die Abfassung von Berichten, Controlling, Öffentlichkeitsarbeit und das Management von Intellectual Property Rights. Ansprechpartner für die jeweilige nationale Förderorganisation sind die Arbeitsgruppenleiter, die aus dem jeweiligen Land kommen.

Es wird empfohlen, vor Förderbeginn des gemeinsamen Forschungsprojektes eine Kooperationsvereinbarung zwischen allen Projektpartnern abzuschließen. Entsprechende Informationen können über die Webseite von E-RARE unter "Information for applicants on cooperation agreements" abgerufen werden. Auf Wunsch muss die Kooperationsvereinbarung, zusammen mit den jeweiligen einschlägigen Informationen, den jeweiligen nationalen Förderorganisationen zugänglich gemacht werden.

Wissenschaftliche Arbeitsgruppen, die aus Nicht-Teilnehmerländern stammen, können ggf. an einem kooperativen Forschungsprojekt teilnehmen, sofern die Finanzierung ihrer Teilnahme anderweitig gesichert ist. Dazu ist im Antrag darzulegen, ob diese Finanzierung bereits gesichert ist oder wie sie bis zum geplanten Beginn des gemeinsamen Projektes gesichert werden soll. Sofern die Beteiligung solcher Arbeitsgruppen als essentiell für den wissenschaftlichen Erfolg des beantragten Forschungsprojektes betrachtet wird, müssen die betreffenden Arbeitsgruppen über den Projektkoordinator den Nachweis der entsprechenden finanziellen Ressourcen vor der endgültigen Förderentscheidung vorlegen (bis spätestens zum 01. Oktober 2009).

5. Art, Umfang und Höhe der Zuwendung

Die Zuwendungen an die deutschen Partner können als Projektförderung für einen Zeitraum von in der Regel bis zu 3 Jahren als nicht rückzahlbarer Zuschuss gewährt werden. Mit einem Förderbeginn ist zu Beginn des Jahres 2010 zu rechnen.

Beantragt werden können Personal- und Sachmittel einschließlich Mittel für Reisen sowie ggf. projektbezogene Investitionen, die nicht der Grundausstattung des Antragstellers zuzurechnen sind.
Ausgaben für die Erstellung eines Ethikvotums durch die hochschuleigene Ethikkommission werden der Grundausstattung zugerechnet und können nicht gefördert werden. Die zur Anmeldung eines Patentes erforderlichen Ausgaben bzw. Kosten während der Laufzeit des Vorhabens sind im Rahmen der BMBF-Standardrichtlinien grundsätzlich zuwendungsfähig.

Bemessungsgrundlage für Hochschulen, Forschungs- und Wissenschaftseinrichtungen und vergleichbare Institutionen sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Ausgaben (bei Helmholtz-Zentren und der Fraunhofer-Gesellschaft - FhG - die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten), die individuell bis zu 100% gefördert werden können.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten, die in der Regel - je nach Anwendungsnähe des Vorhabens - bis zu 50% anteilfinanziert werden können. Nach BMBF-Grundsätzen wird eine angemessene Eigenbeteiligung - grundsätzlich mindestens 50% der entstehenden zuwendungsfähigen Kosten - vorausgesetzt. Die Bemessung der jeweiligen Förderquote muss den Gemeinschaftsrahmen der EU-Kommission für staatliche FuE-Beihilfen berücksichtigen. Dieser Gemeinschaftsrahmen lässt für Kleine und Mittlere Unternehmen (KMU) eine differenzierte Bonusregelung zu, die ggf. zu einer höheren Förderquote führen kann.

6. Sonstige Zuwendungsbestimmungen

Bestandteil eines Zuwendungsbescheides auf Ausgabenbasis werden die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen zur Projektförderung (ANBest-P) und die Besonderen Nebenbestimmungen für Zuwendungen des BMBF zur Projektförderung auf Ausgabenbasis (BNBest-BMBF 98).

Bestandteil eines Zuwendungsbescheides auf Kostenbasis werden grundsätzlich die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Kostenbasis des BMBF an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft für FundE-Vorhaben (NKBF 98).

7. Verfahren

7.1 Einschaltung eines Projektträgers und Anforderung von Unterlagen

Mit der Abwicklung dieser Fördermaßnahme auf nationaler Ebene hat das BMBF seinen
Projektträger im DLR
- Gesundheitsforschung -
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn
Telefon: 0228-3821-210
Telefax: 0228-3821-257
Internet: http://www.pt-dlr.de

beauftragt. Vorhabensbeschreibungen für die kooperativen Forschungsprojekte (s. 7.2.1) sind beim E-RARE-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung unter der o.g. Adresse einzureichen.
Ansprechpartner sind Dr. Michaela Girgenrath (E-mail: e-rare(at)dlr.de; Tel: 0228-3821-775) und Dr. Ralph Schuster (E-mail: e-rare(at)dlr.de; Tel: 0228-3821-233).

Während die Vorhabensbeschreibung eines Verbundprojektes von den Teilprojektleitern aus den unterschiedlichen Ländern gemeinschaftlich eingereicht wird, erfolgt die Förderung der erfolgreichen Verbünde getrennt nach Teilprojekten durch die jeweilige Förderorganisation, bei der die Mittel beantragt werden. Es wird daher dringend empfohlen, vor Antragstellung mit den jeweiligen nationalen Förderorganisationen Kontakt aufzunehmen, insbesondere falls die Einbeziehung israelischer Partner beabsichtigt ist. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich.

7.2 Förderverfahren

Das Förderverfahren ist zweistufig angelegt, es ist jedoch nur ein fachlicher Prüfschritt unter Einbeziehung externer Gutachter vorgesehen.

7.2.1 Vorlage und Auswahl von Vorhabenbeschreibungen

In der ersten Stufe sind bei dem E-RARE-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung zunächst Vorhabenbeschreibungen einzureichen. Diese sollen alle notwendigen Informationen enthalten, um dem Gutachterkreis eine abschließende fachliche Stellungnahme zu erlauben. Im Hinblick auf das internationale Begutachtungsverfahren wird die Einreichung der Vorhabenbeschreibungen in englischer Sprache empfohlen.

Die Anforderungen an die Vorhabenbeschreibungen sind in einem Leitfaden für Antragsteller niedergelegt. Sie ist anhand des dafür vorgesehenen Antragsbogens ("Application form") zu erstellen. Die Antragstellung erfolgt elektronisch über ein Internet-Portal ( http://www.pt-it.de/ptoutline/erare/ ). Im Portal ist die Vorhabenbeschreibung im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird hier aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene Vorhabenbeschreibung werden gemeinsam begutachtet. Die Eingaben für die Vorhabenübersicht und die Vorhabenbeschreibung können bis spätestens 05. Februar 2009 beim Projektträger elektronisch eingereicht werden.

Damit die elektronische Version der Vorhabenübersicht und der Vorhabenbeschreibung Bestandskraft erlangen, müssen beide Dokumente nach erfolgter elektronischer Antragstellung in Papierform in dreifacher Ausfertigung mit der Unterschrift des Verbundkoordinators beim Projektträger bis spätestens 12. Februar 2009 eingereicht werden.

Aus der Vorlage einer Vorhabenbeschreibung kann kein Rechtsanspruch abgeleitet werden. Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist. Verspätet eingehende Vorhabenbeschreibungen können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden. Bei verspäteter Vorlage wird dringend die vorherige Kontaktaufnahme mit dem E-RARE-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung empfohlen. Eine Vorlage per "electronic mail" oder Telefax alleine ist nicht möglich.

Die Interessenten haben die Möglichkeit, Experten, die für die Bewertung ihres Antrags in Frage kommen, zu nennen bzw. auch solche Experten zu benennen, die dafür nicht herangezogen werden sollten, z. B. wegen eines bestehenden Interessenskonfliktes.

Das E-RARE-Sekretariat wird, zusammen mit den jeweiligen nationalen Förderorganisationen, alle Vorhabenbeschreibungen auf die Einhaltung der formalen Vorgaben hin prüfen (z. B. Abgabedatum, Anzahl der beteiligten Länder, Einschluss aller notwendigen Angaben, Antragsberechtigung der beantragenden Institutionen). Anträge, die diesen Vorgaben nicht entsprechen, werden zurückgewiesen. Vorhabenbeschreibungen, die den formalen und inhaltlichen Kriterien entsprechen, werden einem international besetzten Gutachtergremium weitergeleitet. Die gemeinschaftlich vorgelegten Vorhabenbeschreibungen werden unter Beteiligung eines international besetzten Gutachtergremiums vor allem nach folgenden Kriterien bewertet:

• Wissenschaftliche Qualität des Antrags (Innovation, adäquate Methodik)
• Durchführbarkeit des Projektes (angemessenes Budget, Ressourcen, Zeitplan)
• Internationale Konkurrenzfähigkeit der beteiligten Arbeitsgruppen im Forschungsgebiet, auf dem sich der Antrag bewegt (vorausgegangene Forschungsarbeiten, Expertise der Arbeitsgruppen)
• Qualität der geplanten Zusammenarbeit zwischen den beteiligten Gruppen und Mehrwert ("Added Value") der Verbundzusammenarbeit
• Bedeutung der erwarteten Ergebnisse hinsichtlich der klinischen Nutzung und anderer gesundheitsrelevanter Fragestellungen

Besonderes Augenmerk bei der Bewertung der kooperativen Forschungsprojekte wird auf die Qualität bei der Patientenrekrutierung, den angewandten biometrischen bzw. statistischen Methoden, der Phänotypisierung und der Sammlung biologischen Materials im beantragten Projekt gerichtet sein. Für Kopplungsanalysen müssen ausreichend genealogische Informationen in der Vorhabenbeschreibung enthalten sein.

Weitere Einzelheiten zu dem vorgesehenen Bewertungsverfahren sind auf der E-RARE Internetseite erhältlich (Internet-Adresse s. oben).

Das wissenschaftliche Gutachtergremium wird eine Rangliste der Anträge aufstellen. Davon ausgehend wird das aus den Vertretern der Förderorganisationen bestehende Managementgremium für die gemeinsame Fördermaßnahme die besonders Erfolg versprechenden Projekte auswählen. Basierend auf diesen Empfehlungen werden dann die nationalen Förderer die für eine Förderung geeigneten kooperativen Vorhaben auswählen. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.

7.2.2 Vorlage förmlicher Förderanträge und Entscheidungsverfahren

Bei positiver Bewertung eines beantragten kooperativen Forschungsprojektes werden die jeweiligen deutschen Interessenten in einer zweiten Verfahrensstufe unter Angabe eines Termins aufgefordert, einen förmlichen Förderantrag für die entsprechenden Arbeitspakete im kooperativen Projekt vorzulegen, über den nach abschließender Prüfung entschieden wird.

Vordrucke für die dann einzureichenden Formanträge sowie Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen können unter der Internet-Adresse www.foerderportal.bund.de abgerufen oder unmittelbar beim Projektträger angefordert werden. Zur Erstellung von förmlichen Förderanträgen wird die Nutzung des elektronischen Antragssystems "easy" dringend empfohlen (Internet-Adresse s.o.).

Für die Bewilligung, Auszahlung und Abrechnung der Zuwendung sowie für den Nachweis und die Prüfung der Verwendung und die ggf. erforderliche Aufhebung des Zuwendungsbescheides und die Rückforderung der gewährten Zuwendung gelten die Verwaltungsvorschriften (VV) zu §44 BHO sowie §§48 bis 49a Verwaltungsverfahrensgesetz (VwVfG), soweit nicht in diesen Förderrichtlinien Abweichungen zugelassen sind.

8. Inkrafttreten

Diese Förderrichtlinien treten mit dem Tag der Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.
Berlin, den 25.11.2008
Bundesministerium für Bildung und Forschung
Im Auftrag

Dr. Hausdorf
Der Text dieser Bekanntmachung mit den darin enthaltenden Verknüpfungen zu weiteren notwendigen Unterlagen ist im Internet unter http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/2068.php zu finden.