Es besteht ein hoher medizinischer Bedarf an neuen Therapien, mit denen sich beispielsweise schwerwiegende Erkrankungen wie Krebs oder Erbkrankheiten behandeln lassen. Das BMBF fördert gen- und zelltherapeutische Forschungsvorhaben, die sogenannte Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) entwickeln. Darunter die Förderinitiativen KMUi-Biomedizin, Alternativen zum Tierversuch oder GO-Bio initial.
Wirkung von Gen- und Zelltherapeutika
Im Gegensatz zu anderen Arzneimitteln, bei denen der Wirkstoff aus chemischen Molekülen oder Eiweißen besteht, sind ATMPs ganze Zellen, Gewebe oder Gene. So werden bei einer Zelltherapie zum Beispiel lebende Zellen transplantiert, um Krankheiten zu behandeln. Diese Zellen stammen von der Patientin oder dem Patienten selbst oder von Spenderinnen und Spendern. Die transplantierten Zellen reparieren, ersetzen oder unterstützen die Zellen der erkrankten Personen. Ein Beispiel ist die Transplantation von T-Zellen, die in Patientinnen und Patienten Krebszellen bekämpfen. Eine Gentherapie wirkt durch das Einschleusen zusätzlicher Gene in das Erbgut von Körperzellen. Sie kann somit Krankheiten, die durch Gendefekte entstehen, ursächlich behandeln. Häufig handelt es sich um seltene Erkrankungen mit geringen Patientinnen- und Patientenzahlen.
Entwicklungsrisiken
Gen- und zelltherapeutische Behandlungen ermöglichen eine personalisierte, also individuell auf die Patientin oder den Patienten abgestimmte, Medizin. Die Weiterentwicklung von ATMPs ist somit ein wichtiges Thema für die betroffenen Patientinnen und Patienten. Der Herstellungsprozess von ATMPs ist jedoch komplex und aufwändig. Er besteht bei zellbasierten Ansätzen aus einem mehrstufigen Prozess und lässt sich wegen der Passgenauigkeit der Behandlung nicht in großen Mengen produzieren. So ist die Entwicklung, Herstellung, Zulassung und Erstattung dieser Therapieansätze zumeist mit hohen finanziellen Risiken und vielen Herausforderungen verbunden.
BMBF-Förderung der gen- und zelltherapeutischen Forschung
Deswegen fördert das BMBF die Forschung und Entwicklung neuer Technologien, die die Herstellung dieser komplexen Produkte effizienter machen können. Auch wollen wir mit unseren Maßnahmen die große Lücke zwischen der Grundlagenforschung und der klinischen Anwendung schließen. Das wirtschaftliche Potenzial von ATMPs ist sehr hoch: In den nächsten Jahren werden steigende Umsätze prognostiziert. Ein weiterer Grund, warum wir das Know-how für die technische Entwicklung und Produktion von ATMPs in Deutschland und Europa halten möchten.
Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien
Das Berlin Institute of Health (BIH) hat im Auftrag des BMBF die Entwicklung einer Nationalen Strategie für gen- und zellbasiere Therapien koordiniert. Dies erfolgte in einem nationalen, sektorenübergreifenden Prozess mit Akteuren aus Wissenschaft, Wirtschaft und von Seiten der öffentlichen Hand. Das Strategiepapier wurde am 12.06.2024 veröffentlicht und dem BMBF übergeben. Es umfasst insgesamt 8 Handlungsfelder mit konkreten Empfehlungen und Maßnahmen und adressiert Akteure aus verschiedenen Bereichen. Die Handlungsspielräume und Umsetzungsmöglichkeiten werden derzeit geprüft.
Die 8 Handlungsfelder sind:
- Vernetzung und Unterstützung der Stakeholder
- Ausbildung und Kompetenz-stärkung
- Technologietransfer
- Standards, Normen und regulatorische Rahmenbedingungen
- Ausbau von Qualität und Kapazitäten im Bereich der GMP-Produktion
- Forschung und Entwicklung
- Anwendung in der Versorgung
- Interaktion mit der Gesellschaft
Im BIH wurde ein Netzwerkbüro eingerichtet. Das Netzwerkbüro hat die Aufgabe, die Umsetzung der Nationalen Strategie zu begleiten und eine deutschlandweite Koordinierungsrolle zu übernehmen.
Zur Stärkung des gesamten nationalen Forschungsraums im Bereich Gen- und Zelltherapien wird 2024 deutschlandweit eine Projektförderung durch das BIH ausgrollt.